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Publié le : 12/03/2020

Arrêt du développement de l’ACE-083 dans la CMT

Les résultats décevants d’un essai évaluant l’ACE-083 chez des patients atteints de CMT amènent Acceleron à arrêter le développement ce candidat-médicament.

Acceleron Pharma a annoncé par communiqué de presse daté du 9 mars 2020 des résultats d’un essai clinique de phase 2 évaluant l’efficacité et la tolérance de l’ACE-083 chez 44 patients atteints de maladie de Charcot-Marie-Tooth (CMT 1 et CMT X) pendant 1 an. Le candidat-médicament ACE-083 n’a pas permis aux personnes traitées de retrouver une meilleure qualité de vie, ni une plus grande force musculaire. Le laboratoire a donc décidé d’arrêter le développement de cette molécule.

L’ACE-083 agit sur la croissance musculaire

L’ACE-083 est une molécule développée par Acceleron Pharma pour promouvoir l’augmentation de la masse musculaire dans l’objectif d’augmenter la force et ainsi la qualité de vie des malades traités. Les résultats préliminaires de l’essai de phase 2 ont montré que le traitement par ACE-083 entraine une augmentation du volume musculaire et une diminution de la présence de cellules graisseuses, mais qui ne se traduit pas par une amélioration perceptible dans la vie quotidienne des malades que ce soit au niveau de leur force musculaire, de leur capacité à la marche ou de leur qualité de vie.

Pour connaître les autres pistes thérapeutiques dans la CMT : Les Avancées de la recherche dans la CMT

Source
Communiqué de presse d’Acceleron Pharma du 9 mars 2020

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