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Publié le : 16/03/2021

CMT 1A : premiers résultats prometteurs pour un inhibiteur de l’HDAC6

Le CKD-504, un inhibiteur de l’histone désacétylase 6 améliore la myélinisation et diminue l’importance des symptômes de souris modèles de CMT 1A.

L’histone désacétylase HDAC6 est une cible thérapeutique d’intérêt dans plusieurs maladies neurodégénératives car elle coordonne les mécanismes de protection des cellules en réponse à une accumulation toxique d’agrégats protéiques. Des molécules qui modulent son activité, les inhibiteurs de l’HDAC6, sont étudiées dans plusieurs maladies dont des formes axonales de maladie de Charcot-Marie-Tooth (CMT).

Des chercheurs coréens ont évalué le CKD-504, un inhibiteur de l’HDAC6, dans des modèles cellulaire et animal de CMT 1A, la forme la plus fréquente de CMT. C’est une CMT démyélinisante due à l’accumulation de la protéine PMP22, ce qui désorganise la gaine de myéline, ralentit la transmission nerveuse et à terme entraine une atteinte musculaire et sensitive.
 
Injecté à des cellules prélevées chez des personnes atteintes de CMT 1A, le CKD-504 diminue la quantité de protéine PMP22 et augmente la myélinisation. Ce résultat est confirmé lorsque le produit est administré à des souris atteintes de CMT 1A, avec de meilleures performances sur la force musculaire, l’endurance et l’équilibre que les souris qui n’ont pas reçu le CKD-504.

Des études toxicologiques préalables n’ont pas trouvé de toxicité du CKD-504 au niveau génétique. Une étude chez des volontaires sains est actuellement en cours afin de vérifier que le produit est sans danger chez l’Homme avant de pouvoir envisager tester son efficacité chez des personnes malades.

Source
A novel histone deacetylase 6 inhibitor improves myelination of Schwann cells in a model of Charcot-Marie-Tooth disease type 1A.
Ha N, Choi YI, Jung N, Song JY, Bae DK, Kim MC, Lee YJ, Song H, Kwak G, Jeong S, Park S, Nam SH, Jung SC, Choi BO.
Br J Pharmacol. 2020 Nov

 

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