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Publié le : 19/10/2021

CMT liée à GDAP1 : 2 nouvelles pistes thérapeutiques chez la souris

Une approche thérapeutique consistant à réduire la quantité de radicaux libres améliore les symptômes de souris CMT liée à GDAP1.

Le gène GDAP1 est impliqué dans plusieurs formes de maladie de Charcot-Marie-Tooth qui diffèrent par leur mode de transmission et la nature de l’atteinte nerveuse : CMT 2K, CMT 4A… Dans toutes ces formes, les anomalies de GDAP1 perturbent le fonctionnement des mitochondries et entraine une production excessive des molécules toxiques, « les radicaux libres », qui endommagent les composants de la cellules (ADN, protéines…).

Une approche préventive

Des chercheurs espagnols ont sélectionné parmi plus de 1000 médicaments déjà commercialisés aux États-Unis ceux qui améliorent les symptômes de souris atteintes de CMT liée à GDAP1. Ils ont montré que le florfénicol, un antibiotique, ou le MitoQ, un antioxydant, administré avant l’apparition des premiers symptômes, empêche leur survenue. Des souris traitées de façon préventive (avant de développer la maladie) ont de meilleures capacités motrices et coordination que des souris non traitées ou traitées après l’apparition de la maladie. Cet effet bénéfique s’accompagne de la diminution de la quantité des radicaux libres dans les cellules nerveuses. 

Source
Effective therapeutic strategies in a pre-clinical mouse model of Charcot-Marie-tooth disease
Nuevo-Tapioles C, Santacatterina F, Sánchez-Garrido B,et al.
Hum Mol Genet. 2021 (Juil.)

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