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Publié le : 10/08/2018

CMT : résultats préliminaires de l’essai de phase II de l’ACE-083

Les résultats encourageants de la 1ère partie d’un essai de l’ACE-083 vont permettre le démarrage de la 2nde partie de l’essai au Canada, Espagne et USA.

L’ACE-083 est un anti-myostatine qui inhibe l’action de la myostatine, une protéine qui ralentit naturellement la croissance musculaire. L’ACE-083 est à l’étude dans un essai de phase II dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth (CMT1 et CMTX) dans le but de favoriser une augmentation de la masse musculaire des participants dans le muscle où il est injecté.

L’ACE-083 agit sur le volume musculaire et la quantité de graisse

Des résultats préliminaires encourageants de la première partie de l’essai qui concerne 18 participants ayant reçu une injection d’ACE-083 (une escalade de dose - 150 mg, 200 mg ou 240 mg - en ouvert) dans les muscles tibiaux antérieurs (toutes les 3 semaines pendant 3 mois) ont été présentés au Congrès annuel de la Peripheral Nerve Society (22-25 juillet 2018, Baltimore, USA) : l’ACE-083 permet d’augmenter le volume musculaire et de diminuer la quantité de graisse dans le muscle. Ces résultats positifs vont permettre le démarrage de la deuxième partie de l’essai pour tester contre placebo pendant 6 mois la dose sélectionnée chez 40 participants

Une désignation de médicament orphelin

Après avoir récemment délivré la désignation « fast track » à l’ACE-083 dans la myopathie facio-scapulo-humérale (FSH), une autre maladie neuromusculaire, les autorités de santé américaines (FDA) viennent de lui octroyer la désignation de médicament orphelin dans la FSH. Cette désignation s’applique à des candidats-médicaments (qui n’ont pas encore fait leur preuve d’efficacité) dans les maladies rares, dans le but de faciliter les différentes étapes de leur développement.

Source

« Acceleron Announces Preliminary Results from Part 1 of the ACE-083 Phase 2 Trial in Patients with Charcot-Marie-Tooth Disease at the 2018 Annual Meeting of the Peripheral Nerve Society », Communiqué de presse d’Acceleron. 23 juillet 2018
« Acceleron Receives FDA Orphan Drug Designation for ACE-083 in Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy » Communiqué de presse d’Acceleron. 12 juillet 2018

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