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Publié le : 23/10/2018

CMT1A : Pharnext franchit une étape dans le développement du PXT 3003

Pharnext a annoncé par communiqué de presse des résultats satisfaisants de l’essai PLEO CMT. Elle compte déposer une demande d’autorisation de mise sur le marché.

Le PXT 3003, un candidat-médicament développé par la société Pharnext, a été évalué auprès de 235 personnes atteintes de maladie de Charcot-Marie-Toth de type 1A (CMT1A) pendant 15 mois. Cet essai, appelé PLEO-CMT, a démarré en décembre 2015 en France, en Europe, au Canada et aux États-Unis. Il se poursuit par une étude d’extension de 9 mois, actuellement en cours.

Une première analyse des résultats de l’essai PLEO CMT

En octobre 2018, des résultats préliminaires de l’essai ont été annoncés par communiqué de presse :

  • diminution moyenne statistiquement significative du score ONLS (Overall Neuropathy Limitations Scale) de 0,4 point chez les personnes traitées avec la dose la plus élevée par rapport à celles sous placebo ; le score ONLS évalue le retentissement de l’atteinte des muscles des bras et des jambes sur la réalisation de gestes du quotidien (difficultés pour tourner une clé dans une serrure, pour monter des escaliers...) : plus il est élevé et plus les conséquences de l’atteinte musculaire sont sévères ;
  • réduction statistiquement significative de 0,5 seconde au test chronométré de marche sur 10 mètres pour les personnes ayant reçu la dose la plus élevée par rapport à celles sous placebo.
  • bonne tolérance au traitement.

Vers une demande d’autorisation de mise sur le marché

Se basant sur ces résultats, la société Pharnext annonce son intention de déposer un dossier d’autorisation de mise sur le marché (AMM) aux États-Unis et en Europe. Elle devra soumettre aux agences d'évaluation des médicaments toutes les informations issues des recherches précliniques menées en laboratoire et des essais cliniques réalisés chez des personnes atteintes de CMT1A : procédures de fabrication et de vérification de la qualité du produit, effets indésirables, précautions d'emploi, critères d'efficacité évalués au cours des essais cliniques, résultats des essais cliniques, évaluation du rapport bénéfice/risque…
Par ailleurs, les résultats de cet essai seront aussi publiés dans une revue scientifique afin d’informer la communauté scientifique et médicale.

LE PXT 3003 un candidat médicament issu de 10 ans de recherche

Le PXT 3003 est composé d'une association à faibles doses de molécules déjà disponibles dans le commerce (baclofène, naltrexone et sorbitol). On parle de pléo-médicament. Les premiers travaux sur ce composé remontent à 2009-2010. En partie financés par l’AFM-Téléthon, ils avaient mis en évidence les effets prometteurs du PXT 3003 chez un rat atteint de CTM1A.
Depuis 2014, le PXT 3003 bénéficie du statut de « médicament orphelin » pour la CMT1A en Europe et aux États-Unis. Cette désignation, alors que le produit n’a pas encore fait les preuves de son efficacité et de sa sécurité d’utilisation, garantit à la société qui le développe des mesures économiques et méthodologiques facilitant les différentes étapes de développement du candidat médicament.

Source

« Pharnext annonce les résultats positifs de l’essai pivot de Phase 3 de PXT3003 pour le traitement de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A »
Communiqué de presse, Pharnext, 16 octobre 2018

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