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Publié le : 25/09/2017

Démarrage du premier essai de thérapie génique chez l’Homme dans la myopathie myotubulaire

L’AFM-Téléthon et son laboratoire Généthon se félicitent du démarrage du premier essai de thérapie génique pour la myopathie myotubulaire, mené par la société de biotechnologies Audentes.

Lire le communiqué d'Audentes

Le premier patient a été traité aux Etats-Unis, 8 ans seulement après la première preuve de concept chez le modèle murin, obtenue par l’équipe d’Ana Buj Bello à Généthon. En effet, le produit de thérapie génique AT132, associant un AAV8 et le gène de la myotubularine, a été conçu par Généthon qui a mené toutes les phases pré-cliniques avec succès.

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