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Publié le : 16/03/2021

DMD : une AMM conditionnelle pour le SRP-4045 aux États-Unis

Une troisième molécule de saut d’exon, le SRP-4045 (AMONDYS 45) est autorisée aux États-Unis dans la DMD : si elle permet la production de dystrophine dans le muscle, son efficacité clinique reste encore à démontrer.

Le laboratoire Sarepta Therapeutics a annoncé le 25 février 2021 dans un communiqué de presse que le SRP-4045 (casimersen- AMONDYS 45) avait reçu, de l’Agence du médicament américaine, la FDA (Food and Drug Administration) une autorisation de mise sur le marché (AMM) dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) .
Le SRP-4045 est un oligonucléotide antisens qui cible le saut de l’exon 45 du gène DMD, une anomalie qui concerne environ 8 % des garçons atteints de DMD. Après l’éteplirsen (EXONDYS51) et le golodirsen (VYONDYS53), c’est la troisième molécule de saut d’exon développée par le laboratoire à obtenir une AMM

Une augmentation de dystrophine dans le muscle prédictive d’un bénéfice clinique ?

La décision de la FDA s’appuie sur les premiers résultats de l’essai clinique du SRP-4045, l’essai ESSENCE mené dans plusieurs pays dont la France et qui devrait se terminer en 2024. Cet essai qui évalue à la fois le SRP-4045 et le SRP-5053 inclus à travers le monde 222 garçons atteints de DMD, âgés de 7 à 13 ans, dont la moitié est concerné par le saut d’exon 45. Les résultats présentés en mars 2019 à la FDA dans le dossier de demande d’AMM montraient une augmentation du taux de dystrophine dans les muscles des garçons après 48 semaines de traitement avec le SRP-4045 de près de 1,8%.
Le SRP-4045 est par ailleurs bien toléré, sans effet sur le fonctionnement rénal, et avec quelques effets secondaires comme des infections respiratoires, de la toux, de la fièvre, des maux de têtes, des douleurs articulaires notamment (par ordre de fréquence).
L’AMM accordée au SRP-4045 reste conditionnelle : elle est pour la FDA contingentée à la démonstration d’une efficacité clinique en rapport avec la production de dystrophine dans le muscle.

Et en Europe ?

Jusqu’alors, aucun des oligonucléotides antisens développés par Sarepta Therapeutics autorisés aux États-Unis n’a obtenu d’autorisation de mise sur le marché en Europe. Des demandes avaient été déposées auprès l’Agence européenne du médicament (EMA) pour le SRP-4053 et l’AVI-4658.

Source
Communiqué de presse de Sarepta Therapeutics
Sarepta Therapeutics Announces FDA Approval of AMONDYS 45™ (casimersen) Injection for the Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) in Patients Amenable to Skipping Exon 45

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