Faîtes un don en ligne
Ligne directe donateurs : 0825 07 90 95 (0,15€ TTC/min + prix d’un appel local)
Publié le : 13/10/2020

DMD : l’ataluren ralentit l’évolution de la maladie

Trois méta-analyses concluent en l’efficacité de l’ataluren (Translarna®) sur un an pour les enfants atteint de DMD qui ont encore une certaine capacité à la marche à l’initiation du traitement.

L'ataluren (Translarna®) est le premier traitement à avoir obtenu une autorisation de mise sur le marché (AMM) dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) pour les enfants présentant une anomalie de type codon « STOP » dans le gène DMD. Cependant, selon la Haute Autorité de Santé (HAS), les données obtenues avec l’ataluren « suggèrent un bénéfice potentiel, mal démontré et modeste, en termes de ralentissement de la perte de la marche chez certains enfants atteints de myopathie de Duchenne, avec une tolérance acceptable ».

Trois groupes de participants

Pour mieux évaluer les preuves d’efficacité de l’ataluren, une équipe internationale a réalisé plusieurs méta-analyses des données des 2 seuls essais cliniques de ce produit, randomisés, contre placebo : un essai de phase IIb et un essai de phase III (ACT DMD). Dans les 2 cas, les participants ont reçu soit l’ataluren, soit le placebo pendant un an.
S’appuyant sur les résultats du test de marche de 6 minutes au début de l’essai et après un an de traitement, les auteurs ont effectué trois analyses en croisant certaines données d’un essai à l’autre (méta-analyse) :
- la première, à partir des données de tous les participants à ces deux essais, quel que soit la façon dont l’essai s’est déroulé pour eux (observance du traitement, sortie de l’essai…).
- et deux autres, l’une chez les participants capables, à l’initiation du traitement, de marcher entre 300 et 400 mètres et l’autre chez ceux pouvant marcher moins de 400 mètres.

Une meilleure efficacité chez ceux capables de marcher entre 300 et 400 m au début du traitement

Les résultats mettent en évidence, sur un an, un plus grand ralentissement de l’évolution de la maladie avec l’ataluren qu’avec le placebo pour les 3 groupes étudiés. Cette efficacité est la plus grande chez les participants capables de marcher entre 300 et 400 mètres au début du traitement.
Pour les futures études de l’ataluren, les auteurs recommandent de constituer des sous-groupes de participants, en fonction de leur capacité de marche au démarrage du traitement.

Source
Meta-analyses of ataluren randomized controlled trials in nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy
C Campbell, R J Barohn, E Bertini et al.
Comp Eff Res., 2020 (Août).

 

« Au fait, c’est quoi un essai clinique ? », une vidéo explicative réalisée par l’AFM-Téléthon à l’occasion de la Fête de la Science 2020 (durée : 1h01)

Rechercher une actu
Recherchez une actualité
Par ex., 25/10/2020
Filtrer par date