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Publié le : 07/06/2018

DMD : avis favorable pour étendre l’AMM européenne de l’ataluren (Translarna®)

Le Comité des médicaments à usage humain est favorable à l’extension de l’autorisation de mise sur le marché de l’ataluren aux garçons atteints de DMD dès l’âge de 2 ans en Europe.

Le laboratoire PTC Therapeutics a annoncé le 1er juin 2018 que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne du médicament (EMA) s’était prononcé en faveur de l’extension de l’autorisation de mise sur le marché (AMM) de l’ataluren (Translarna®) aux garçons âgés de 2 à 5 ans, atteints de DMD ambulants et porteurs d’une mutation non-sens du gène DMD. Jusqu’à présent, l’AMM de l’ataluren ne concerne que les garçons de plus de 5 ans et plus, atteints de DMD ambulants et porteurs d’une mutation non-sens du gène DMD. L’EMA devrait rendre sa décision dans quelques mois.
L’avis du CHMP s’appuie sur le fait que le rapport bénéfice/risque a été jugé favorable chez les garçons âgés de 2 à 5 ans traités par ataluren dans le cadre d’un essai clinique encore en cours aux États-Unis.
A ce stade, il ne s’agit que d’un avis positif en vue d’une décision d’extension du périmètre actuel de l’Autorisation de mise sur le marché. Cela ne préjuge pas des conditions et des délais dans lesquels les différents pays vont ou non en accepter la prise en charge, nécessaire pour permettre l’accès au médicament pour les patients.

En savoir plus

« CHMP Adopts Positive Opinion for the Expansion of the Translarna™ (ataluren) Label to Include Patients as Young as 2 Years of Age », PTC Therapeutics, communiqué de presse du 1er juin 2018

 

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