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Publié le : 06/02/2018

DMD : deux nouvelles études de l’eteplirsen

Publications de deux nouvelles analyses concernant des résultats d’essais cliniques de l’eteplirsen dans la myopathie de Duchenne.

L’eteplirsen (Exondys 51)

L’eteplirsen (Exondys 51) est un oligonucléotide antisens visant le saut de l’exon 51 du gène DMD lequel code la dystrophine. Son but est de permettre la fabrication d’une dystrophine plus courte mais fonctionnelle.
Développé par Sarepta Therapeutics, l’eteplirsen bénéficie d’une autorisation de mise sur le marché (AMM) dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) aux États-Unis depuis décembre 2016. Mais de nouvelles études de l’eteplirsen doivent être menées pour que les autorités de santé américaines (Food and Drug Administration ou FDA) confirment ou non cette AMM du médicament.
Une demande d’AMM en Europe a été déposée par Sarepta Therapeutics auprès de l’agence du médicament européenne (EMA) et est toujours en cours d’examen.

Une méta-analyse de l’efficacité de l’eteplirsen

Dans un article publié en décembre 2017, une équipe australienne fait le point sur les essais cliniques déjà conduits avec l’eteplirsen pour en évaluer la sécurité d’utilisation et l’efficacité dans la DMD. Quatre études ont été retenues :

Cela correspond à un total de 38 enfants atteints de DMD, âgés en moyenne de 10 ans.
L’analyse des résultats de ces 4 études met en évidence une augmentation du pourcentage de fibres musculaires exprimant la dystrophine chez les enfants atteints de DMD traités par eteplirsen (par rapport au pourcentage avant le traitement). Les enfants atteints de DMD sous eteplirsen présentaient également une diminution plus faible de la distance de marche parcourue en 6 minutes que le groupe contrôle.
Cependant, cette analyse ne permet pas aux auteurs de conclure d’une réelle efficacité (statistiquement significative) de l’eteplirsen dans la DMD, même si l’eteplirsen semble améliorer la qualité de vie des participants.

Une atteinte respiratoire moins marquée

Un autre article publié en décembre 2017 rapporte les résultats d’une étude des paramètres évaluant la fonction respiratoire collectés lors de l’essai de phase II de l’eteplirsen contre placebo de 6 mois chez 12 participants et son extension d’une durée de 5ans.
Les résultats montrent que sous eteplirsen, les enfants atteints de DMD présentent une détérioration moins importante de la fonction musculaire respiratoire en comparaison des données d’histoire naturelle de la DMD publiées.

Même si ces résultats apportent de nouveaux éléments sur l’eteplirsen, des résultats de nouveaux essais cliniques de l’eteplirsen sont nécessaires pour conclure de son efficacité. Plusieurs essais sont d’ailleurs actuellement en cours, dont un essai qui se déroule en France, en Belgique, en Italie, en Allemagne et au Royaume Uni.

Source

Eteplirsen for paediatric patients with Duchenne muscular dystrophy: A pooled-analysis.
Randeree L, Eslick GD.
J Clin Neurosci., 2017 (Dec).

Long-Term Pulmonary Function in Duchenne Muscular Dystrophy: Comparison of Eteplirsen-Treated Patients to Natural History.
Kinane TB, Mayer OH, Duda PW, Lowes LP, Moody SL, Mendell JR.
J Neuromuscul Dis., 2017 (Déc).

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