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Publié le : 20/02/2020

DMD : effet positif de l’idébénone sur la fonction respiratoire

Une nouvelle étude met en évidence un effet bénéfique à moyen-long terme de l’idébénone sur la fonction respiratoire dans la DMD.

L’idébénone est une molécule qui protège des lésions oxydatives les membranes des cellules et des mitochondries. Plusieurs essais de l’idébénone ont été menés dans la myopathie de Duchenne (DMD) avec des résultats peu concluants.
Une nouvelle étude de l’idébénone au long cours, menée chez 18 patients atteints de DMD, le plus souvent dans le cadre d’ATU, rapportent des effets bénéfiques au niveau respiratoire. Chez ces patients qui n’étaient pas sous corticothérapie, la fonction ventilatoire décline moins vite que ceux sans idébénone. Cette étude pourrait relancer la demande d’autorisation de mise sur le marché de l’idébénone auprès de l’Agence Européenne du Médicament.

Source
Long-term data with idebenone on respiratory function outcomes in patients with Duchenne muscular dystrophy.
Servais L, Straathof CSM, Schara U, Klein A, Leinonen M, Hasham S, Meier T, De Waele L, Gordish-Dressman H, McDonald CM, Mayer OH, Voit T, Mercuri E, Buyse GM; SYROS and CINRG DNHS Investigators.
Neuromuscul Disord. 2019 Nov 5. pii: S0960-8966(19)31164-2.

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