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Publié le : 20/11/2018

DMD : première utilisation réussie du système CRISPR/Cas9 chez le chien

Une équipe américaine est parvenue à restaurer, grâce au système CRISPR/Cas9, l’expression de dystrophine dans le muscle et le cœur de chiens modèles de DMD.

Il existe un modèle de chien atteint de myopathie de Duchenne (DMD), appelé « deltaE50-MD », qui présente spontanément une anomalie dans le gène DMD codant la dystrophine ; il s’agit d’une mutation entrainant la perte de l’exon 50 du gène DMD. L’élimination de l’exon suivant, l’exon 51, permet de restaurer le cadre de lecture du gène et l’expression de la protéine dystrophine.

Le système CRISPR/Cas9 est une approche récente qui, comme de véritables « ciseaux moléculaires », coupe l’ADN à des endroits précis du génome. Il permet de cibler une séquence d’ADN ou un gène pour l’enlever, le réparer ou le modifier.
S’il a déjà été testé dans des petits modèles de DMD (cellules de personnes atteintes de DMD, modèles de souris…), il n’a pas encore été appliqué dans de plus grands modèles animaux.

Pour la première fois, une équipe américaine a appliqué le système CRISPR/Cas9 pour éliminer l’exon 51 dans le but de restaurer la dystrophine chez 4 chiens deltaE50-MD âgés d’un mois.
Les chercheurs ont utilisé des virus adéno-associés pour administrer le système CRISPR/Cas9 soit par injection intramusculaire (2 chiens) avec un suivi de 6 semaines, soit par injection intraveineuse (2 chiens) avec un suivi de 8 semaines.

Les résultats publiés dans la revue Science d’octobre 2018 ont mis en évidence une augmentation de production de dystrophine non seulement dans les muscles mais aussi dans le cœur de tous les chiens (après injection intraveineuse).

Bien que ces résultats obtenus dans un grand modèle animal de DMD soient encourageants, d’autres travaux sur un plus grand nombre de chiens et évaluant l’efficacité mais aussi la sécurité sur une plus longue durée permettront de confirmer (ou non) ces premières observations. Il faudra quand même attendre plusieurs années avant une éventuelle application chez l’homme.

Source

Gene editing restores dystrophin expression in a canine model of Duchenne muscular dystrophy.
Amoasii L, Hildyard JCW, Li H, Sanchez-Ortiz E, Mireault A, Caballero D, Harron R, Stathopoulou TR, Massey C, Shelton JM, Bassel-Duby R, Piercy RJ, Olson EN.
Science. 2018 (Oct).

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