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Publié le : 07/12/2017

DMD : résultats prometteurs d’un essai de thérapie cellulaire

La thérapie cellulaire CAP-1002 améliore les fonctions musculaires squelettiques et cardiaque de patients atteints de myopathie de Duchenne à un stade avancé.

Appelée CAP-1002, la thérapie cellulaire développée par la société Capricor Therapeutics a pour but de favoriser la régénération cellulaire en utilisant une population de cellules contenant des cellules souches cardiaques provenant de tissus cardiaques de donneurs.
Dans l’essai HOPE (pour Halt cardiomyOPathy progrEssion in Duchenne) qui s’est déroulé aux États-Unis depuis aôut 2015, la thérapie cellulaire CAP-1002 a été évaluée chez 25 jeunes hommes atteints d’une myopathie de Duchenne (DMD) avec cardiomyopathie à un stade avancé. Tous présentaient un certain degré de fibrose myocardique. 
Treize participants ont reçu le traitement : les cellules ont été injectées en une fois directement dans le cœur des patients à l’aide d’un cathéter dans les artères irriguant le cœur (injection intracoronaire unique). Les autres participants n’ont pas reçu le traitement (groupe contrôle).
Les résultats communiqués par Capricor Therapeutics un an après le traitement montrent que le traitement a été bien toléré. Ils semblent indiquer non seulement une amélioration de la fonction musculaire cardiaque et une diminution significative de la fibrose myocardique chez les participants traités par rapport au groupe contrôle, mais aussi une amélioration de la fonction musculaire squelettique.

Les autorités de santé américaines viennent de donner l’autorisation à un essai de phase II (essai HOPE-2) chez des patients atteints de DMD non ambulants. Cette fois le traitement sera administré par voie intraveineuse avec des injections répétées.

Source

Communiqué de presse de Capricor Therapeutics du 15 novembre 2017 « Significant Improvements Reported in Duchenne Muscular Dystrophy Patients Treated with Capricor's Investigational Cell Therapy »

Communiqué de presse de Capricor Therapeutics du 29 novembre 2017 « Capricor Therapeutics Announces FDA Clearance of Investigational New Drug (IND) Application for CAP-1002 »

Sur Clinicaltrials.gov : NCT02485938

 

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