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Publié le : 30/05/2017

DMD : le saut de plusieurs exons chez le chien

L’optimisation d’un oligonucléotide antisens qui vise aux sauts de plusieurs exons améliore les fonctions cardiaques d’un chien modèle de DMD.

Dans la myopathie de Duchenne (DMD), une approche thérapeutique consiste à injecter des oligonucléotides antisens pour supprimer par saut d’exons la partie du gène portant l’anomalie génétique et restaurer la dystrophine dans les muscles. Si elle a fait ses preuves dans des modèles animaux pour cibler les muscles squelettiques, elle s’est montrée moins efficace pour atteindre le cœur.
Dans un article publié en avril 2017, une collaboration internationale a étudié, dans un chien modèle de DMD, les effets d’un oligonucléotide antisens optimisé pour améliorer son entrée dans les cellules, le PPMO, et qui vise aux sauts des exons 6 à 8 du gène de la dystrophine. L’administration de cet oligonucléotide antisens a entrainé une restauration de l’expression de la dystrophine à la fois dans les muscles et dans le cœur des chiens modèles traités ; de plus, cela améliore ou prévient les anomalies de conduction cardiaques

Source

Effects of systemic multiexon skipping with peptide-conjugated morpholinos in the heart of a dog model of Duchenne muscular dystrophy.
Echigoya Y, Nakamura A, Nagata T, Urasawa N, Lim KRQ, Trieu N, Panesar D, Kuraoka M, Moulton HM, Saito T, Aoki Y, Iversen P, Sazani P, Kole R, Maruyama R, Partridge T, Takeda S, Yokota T.
Proc Natl Acad Sci U S A., 2017 (avril).

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