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Publié le : 08/09/2017

Dysferlinopathies : une nano-dysferline à l’étude

L’injection d’une nano-dysferline à des souris modèles de dysferlinopathie améliore leurs manifestations cliniques.

Les dysferlinopathies sont dues à des anomalies du gène DYSF qui code la dysferline. Comme le gène de la dysferline humaine est très grand et donc difficile à transporter, des chercheurs américains ont mis au point une « nano-dysferline », c’est-à-dire une forme raccourcie (30% plus courte) de la dysferline, capable d’être transportée dans un seul vecteur viral (de type AAV). Ce modèle permettrait de ne plus avoir à injecter plusieurs AAV transportant différents fragments de la dysferline, contrairement à une autre technique qui consiste à utiliser deux vecteurs portant les moitiés complémentaires du gène DYSF (travaux de l’équipe d’I. Richard, 2010).
Injectée dans des modèles de souris n’exprimant pas de dysferline, la nano-dysferline a été bien tolérée et améliore leur fonction musculaire pendant 8 mois

Source

Structure-Based Designed Nano-Dysferlin Significantly Improves Dysferlinopathy in BLA/J Mice.
Llanga T, Nagy N, Conatser L, Dial C, Sutton RB, Hirsch ML.
Mol Ther., 2017 (Juin).

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