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Publié le : 22/03/2019

Dystrophie musculaire de Duchenne : bonne tolérance de l’edasalonexent (CAT-1004)

Un essai de phase I en ouvert montre la bonne tolérance et l’innocuité de l’edasalonexent (CAT-1004) oral chez de jeunes garçons atteints de DMD

Dans la dystrophie musculaire de Duchenne, lutter contre l’inflammation du muscle et augmenter sa capacité à se régénérer sont des pistes thérapeutiques pour améliorer sa fonction.
L’edasalonexent est une molécule qui associe 2 substances bioactives : l’acide salicylique et l’acide docosahexaenoic (DHA), autrement dit, un Omega 3. Mise au point par Catabasis Pharmaceuticals, l’edasalonexent aurait des propriétés anti-inflammatoires en inhibant l’activité de NF-KB, protéine clé d’une voie de signalisation cellulaire qui empêche la régénération du muscle malade et accroît sa dégradation.

L’essai de phase I/II MoveDMD® est un essai en 3 parties qui a lieu aux États-Unis. La première partie de l’essai a évalué la tolérance, l’innocuité et le devenir dans l’organisme de trois doses d’edasalonexent (33, 67 et 100 mg/kg/jour), administrées par voie orale, l’une après l’autre, durant une semaine chacune, chez 17 garçons atteints de DMD, âgés de 4 à 8 ans (moyenne 5,5 ans) et ambulants.
Les résultats recueillis après une semaine de traitement, montrent une bonne tolérance de ce produit, sans effet secondaire sérieux pour les participants ; ils montrent aussi une diminution du taux de NF-KB et des marqueurs cellulaires de l’inflammation retrouvés dans le sang des participants à l’essai. Cet essai d’une durée totale de 2 ans et demi se poursuit chez un plus grand nombre de participants pour étudier l’efficacité du produit sur le muscle.

Source

Phase 1 Study of Edasalonexent (CAT-1004), an Oral NF-κB Inhibitor, in Pediatric Patients with Duchenne Muscular Dystrophy.
E. Finanger, K. Vandenborne, RS. Finkel, H. Lee Sweeney, G. Tennekoon, S. Yum, M. Mancini, P. Bista, A. Nichols, H. Liu, A. Fretzen, JM. Donovan.
J Neuromuscul Dis. 2019;6(1):43-54. doi: 10.3233/JND-180341.

Voir l’essai NCT02439216 sur Clinicaltrials.gov

 

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