Faîtes un don en ligne
Ligne directe donateurs : 0825 07 90 95 (0,15€ TTC/min + prix d’un appel local)
Publié le : 09/09/2019

Dystrophie myotonique de Steinert : efficacité chez l’animal d’une approche par oligonucléotides antisens

Une équipe de l’Institut de Myologie, en collaboration avec l’Université d’Oxford, vient de publier des résultats encourageants sur la souris pour cette maladie neuromusculaire. Les équipes s’attellent désormais à développer cette approche dans la perspective d’un essai clinique.

Les équipes du Dr Denis Furling (Sorbonne Université - INSERM) du centre de recherche de l’Institut de Myologie et du Pr Matthew J. A. Wood de l’Université d’Oxford, ont montré que la conjugaison d’un petit morceau de protéine (peptide) à des fragments d’ARN synthétisés (oligonucléotides antisens) de type PMO permet à ces derniers d’être diffusés efficacement dans la fibre musculaire et de corriger durablement la maladie chez un modèle murin de la maladie. En effet, dans la dystrophie myotonique de Steinert, contrairement à d’autres maladies rares des muscles, la barrière membranaire des fibres musculaires n’étant pas fragilisée, elle constituait, jusqu’à présent, un obstacle empêchant la bonne pénétration et donc l'efficacité du traitement.

« L’utilisation d’oligonucléotide antisens dans la maladie de Steinert n’est pas récente. D’ailleurs, cette approche avait déjà été testée durant un premier essai clinique qui a montré que l’oligonucléotide utilisé n’était pas assez performant pour franchir la barrière membranaire des fibres musculaires. Aujourd’hui, nous avons trouvé un moyen de faire pénétrer plus efficacement ce traitement dans le muscle pour la maladie de Steinert. Ces résultats représentent une première étape très encourageante pour envisager un futur essai clinique. »

Des travaux publiés le 3 septembre dans le Journal of Clinical Investigation.

Le saviez-vous ?

La dystrophie myotonique de Steinert (DM1) est la plus fréquente des maladies neuromusculaires de l’adulte. D’origine génétique, sa prévalence est estimée à 1/8.000, soit environ 7 à 8000 malades en France, et se caractérise principalement par une difficulté au relâchement après la contraction (myotonie) et une faiblesse musculaire progressive liés à une mutation dans le gène DMPK. Il n'existe aujourd’hui aucun traitement curatif pour cette maladie neuromusculaire. 

 

Rechercher une actu
Recherchez une actualité
Par ex., 17/10/2019
Filtrer par date