Faîtes un don en ligne
Ligne directe donateurs : 0825 07 90 95 (0,15€ TTC/min + prix d’un appel local)
Publié le : 28/11/2019

Effets bénéfiques à long terme du Myozyme® dans la maladie Pompe

Une étude sur des patients traités par enzymothérapie substitutive pendant 10 ans permet de mieux préciser l’efficacité de ce traitement.

Le Myozyme® est le premier traitement existant pour la maladie de Pompe, ou glycogénose de type 2. C’est une enzymothérapie de substitution : le traitement apporte à l’organisme l’enzyme GAA, déficiente dans la maladie de Pompe. L’essai LOTS (Late-Onset Treatment Study) a montré l’efficacité de l’enzymothérapie substitutive dans la forme adulte de la maladie de Pompe. Avec le temps, l’efficacité du traitement semble stagner.

Une équipe franco-néerlandaise a suivi, pendant 10 ans, 30 patients ayant participé à l’essai LOTS pour évaluer les effets du traitement par Myozyme® à long terme. Il s’agit de la première étude d’une telle ampleur sur 10 ans.

Ses observations confirment que pendant les premières années de traitement (3 à 5 ans en moyenne), le Myozyme® améliore l’état de santé : 93% des personnes traitées marchent plus facilement et/ou respirent mieux. Dans un second temps, après quelques années, l’atteinte musculaire et/ou respiratoire s’aggrave à nouveau, malgré le traitement, mais plus lentement qu’en l’absence de Myozyme®.

Il existe une grande variabilité dans la réponse au traitement d’une personne à l’autre. Aucun des paramètres regardés dans l’étude (nature des anomalies génétiques, gravité des symptômes au début du traitement…) ne suffisent à expliquer ces différences ni ne permettent de déterminer à l’avance quels bénéfices une personne retirera du traitement par Myozyme®.

Afin d’améliorer l’efficacité de l’enzymothérapie substitutive, plusieurs compagnies pharmaceutiques ont développées des enzymes recombinantes de nouvelle génération. Certaines sont déjà à l’essai en France (la néoGAA développée par Sanofi Genzyme ou l’AT-GAA développée par Amicus therapeutics).

Rechercher une actu
Recherchez une actualité
Par ex., 15/12/2019
Filtrer par date