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Publié le : 31/03/2017

Efficacité d’une double approche innovante de thérapie génique dans une maladie neuromusculaire

Des chercheurs du centre de recherche en Myologie de l’Institut de Myologie (Unité 974 : Inserm/CNRS/Université Pierre et Marie-Curie/Association Institut de Myologie), dirigé par Gillian Butler-Browne, en collaboration avec deux équipes de Royal Holloway-Université de Londres et de Benitec BioPharma, ont démontré l’efficacité d’une double approche innovante de thérapie génique dans la dystrophie musculaire oculo-pharyngée.

En combinant deux vecteurs aux fonctions complémentaires, les chercheurs sont parvenus à restaurer la force musculaire d’un modèle murin de la maladie. Ces travaux, coordonnés par George Dickson (Université de Londres) et Capucine Trollet, chercheuse Inserm à l'Institut de Myologie, sont publiés ce jour dans Nature Communications. Ils ont été soutenus notamment par l’AFM-Téléthon.

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