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Publié le : 19/09/2019

FSH : l’ACE-083 tire sa révérence

Le laboratoire Acceleron renonce à poursuivre le développement de l’ACE-083 dans la myopathie facio-scapulo-humérale.

La myostatine est une molécule naturelle qui freine la croissance musculaire. L’ACE-083, un médicament développé par le laboratoire Acceleron, exerce une action anti-myostatine locale : il favorise la croissance des muscles dans lesquels il est injecté.

Le volume augmente, pas la force

En novembre 2016, Acceleron a lancé un essai clinique de phase II de l’ACE-083 dans la dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (FSH ou FSHD) aux États-Unis, au Canada et en Espagne.
Des résultats préliminaires, présentés en 2018, ont montré que l’ACE-083 entraine bien une augmentation de volume des muscles traités. La deuxième partie de cet essai qui a évalué pendant six mois le candidat médicament contre placebo chez 56 personnes atteintes de FSH s’est soldée par un échec aux dires d’Acceleron. Dans un communiqué de presse publié le 16 septembre 2019, la firme pharmaceutique annonce que l’ACE-083 n’entraine pas d’amélioration, significative sur le plan statistique, de la force des muscles traités et qu’elle cesse le développement de ce candidat médicament dans la FSH.

Toujours d’actualité dans la CMT

En revanche, Acceleron confirme la poursuite de l’essai clinique de phase II de l’ACE-083 dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth. Des premiers résultats sont attendus pour début 2020.


Source
Communiqué de presse d’Acceleron du 16 septembre 2019 : « Acceleron Announces Topline Results from the Phase 2 Trial of ACE-083 in Patients with Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy »

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