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Publié le : 15/06/2021

FSH : un nouvel oligonucléotide antisens prometteur ?

Un oligonucléotide antisens optimisé permet de cibler un plus grand nombre de muscles d’une souris modèle de myopathie facio-scapulo-humérale.

Dans la myopathie facio-scapulo-humérale (FSH), le gène DUX4 est anormalement exprimé dans les muscles et joue un rôle central. C’est pourquoi certains chercheurs utilisent des oligonucléotides antisens pour inhiber l’expression de DUX4. Jusqu’ici, ils ne sont parvenus à le faire que dans un petit nombre de muscles

Une équipe britannique a cherché à améliorer l’efficacité thérapeutique de ces oligonucléotides antisens en les couplant à un peptide qui cible mieux les cellules musculaires. Administré pendant un mois par voie systémique à des souris modèles de FSH, cet oligonucléotide antisens optimisé, appelé Vivo-PMO PACS4, a réduit de plus de 50% l’expression de DUX4 ainsi que des gènes activés par la protéine DUX4. Et pour la première fois, les chercheurs ont montré que cette administration systémique du Vivo-PMO PACS4 a été bénéfique sur un plus grand nombre de muscles, avec une amélioration significative de l'atrophie, de la force et de la fibrose musculaires et ainsi que de l’activité locomotrice des souris.

Source
Systemic antisense therapeutics inhibiting DUX4 expression ameliorates FSHD-like pathology in an FSHD mouse model.
Lu-Nguyen N, Malerba A, Herath S, Dickson G, Popplewell L.
Hum Mol Genet. 2021 (Mai).

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