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Publié le : 15/12/2017

Granulomatose septique chronique : une alliance au service des malades

Généthon et Orchard Therapeutics annoncent une alliance stratégique pour un déficit immunitaire d’origine génétique.

Le laboratoire de l’AFM-Téléthon et Orchard Therapeutics, société britannique de biotechnologies spécialisée dans le développement de la thérapie génique des cellules souches hématopoïetiques, s’associent pour poursuivre le développement de la thérapie génique de  la Granulomatose Septique Chronique liée à l’X. Dans le cadre de cet accord, un certain nombre de lots de vecteurs-médicaments seront produits pour Orchard par YposKesi, la plateforme industrielle pharmaceutique française de production de médicaments de thérapies géniques et cellulaires, créée par l’AFM-Téléthon et BpiFrance.

“En tant que centre de recherche et de développement créé par une association de malades, notre objectif premier est de mettre à disposition des patients les thérapies innovantes que nous développons. Nous sommes heureux de collaborer avec Orchard pour poursuivre le développement de ce candidat-médicament qui permettrait, en fonction des résultats, d’obtenir son autorisation de mise sur le marché et offrir ainsi aux patients atteints par cette maladie sévère l’accès à une thérapie.“ déclare Frédéric Revah, directeur Général de Généthon.

“Les résultats que nous avons observés chez les premiers patients de l’essai sont très encourageants. Pour la première fois, nous observons une persistance des neutrophiles modifiés génétiquement à de très bons niveaux thérapeutiques permettant la résolution d’infections en cours sans événements clonaux. C’est un résultat très prometteur” commentent Adrian Thrasher (Great Ormond Street Institute of Child Health, Londres) et Donald Kohn (UCLA, Los Angeles), les investigateurs principaux de l’essai clinique actuellement en cours au Royaume-Unis et aux Etats-Unis, et membres du Conseil Scientifique d’Orchard.


La Granulomatose Septique Chronique est une maladie génétique rare due à une mutation sur le Chromosome X, qui touche essentiellement les garçons. Les personnes atteintes de cette maladie ont un système immunitaire déficient qui les prédispose à des infections graves. Chaque épisode infectieux réduit la qualité et l’espérance de vie des malades. La thérapie génique, basée sur la correction génique dans les souches hématopoiétiques autologues, mise au point par Généthon, représente aujourd’hui le seul espoir de guérison pour les patients ne pouvant bénéficier d’une greffe de moelle.

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