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Publié le : 04/05/2017

LGMD : résultats de thérapie génique chez la souris

Deux équipes ont publié leurs résultats de thérapie génique dans des souris modèles de LGMD2I ou LGMD2E.

Dans les myopathies des ceintures, plusieurs équipes de chercheurs travaillent sur des stratégies de thérapie génique afin de remplacer le gène qui est défectueux en apportant le gène normal via un vecteur.

Dans la LGMD2I

L’équipe du Dr I. Richard (Généthon, Évry), soutenue par l’AFM-Téléthon, a injecté différentes doses d’un virus adéno-associé (AVV) transportant le gène FKRP dans des souris modèles de LGMD2I. Si elle a observé que le produit de thérapie génique corrige certaines anomalies de la maladie, elle constate une toxicité dépendante de la dose injectée. Pour être efficace, des injections à forte dose doivent être évitées.

Dans la LGMD2E

Une équipe américaine a étudié les effets d’une injection d’un virus adéno-associé (AVV) transportant le gène du β-sarcoglycane dans la queue de souris modèles de LGMD2E. En plus de retrouver du β-sarcoglycane dans les muscles et le cœur des souris, cela entraine une restauration fonctionnelle dans le muscle diaphragme et une amélioration partielle des paramètres fonctionnels cardiaques.

Source

Aav-Mediated Transfer of Fkrp Shows Therapeutic Efficacy In a Murine Model But Requires Control of Gene Expression.
Gicquel E, Maizonnier N, Foltz SJ, Martin WJ, Bourg N, Svinartchouk F, Charton K, Beedle AM, Richard I.
Hum Mol Genet., 2017 (Mars).


Systemic AAV-Mediated β-Sarcoglycan Delivery Targeting Cardiac and Skeletal Muscle Ameliorates Histological and Functional Deficits in LGMD2E Mice.
Pozsgai ER, Griffin DA, Heller KN, Mendell JR, Rodino-Klapac LR.
Mol Ther., 2017 (Avr).

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