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Publié le : 21/04/2021

Maladie de Kennedy : la leuproréline, efficace sur la dysphagie ?

Une étude dans la maladie de Kennedy montre des effets positifs sur les troubles de la déglutition de la leuproréline, dont l’efficacité reste par ailleurs encore discutée.

Une injection sous-cutanée de leuproréline tous les trois mois pendant un an améliore significativement les troubles de la déglutition (ou dysphagie) de 40 adultes atteints de maladie de Kennedy, âgés de 30 à 75 ans. L’amélioration a été objectivée par vidéofluoroscopie, une méthode radiographique permettant de filmer tout le déroulement de la déglutition. Ces résultats, publiés par une équipe coréenne en mars 2021, devront toutefois être confirmés sur un plus grand nombre de participants et à plus long terme dans cette maladie d’évolution lente.

La leuproréline, une molécule qui réduit la production d’androgènes

Utilisée dans le traitement du cancer de la prostate, la leuproréline réduit la production physiologique d’androgènes. Dans la maladie de Kennedy où les récepteurs des androgènes sont anormaux (« mutés ») et deviennent toxiques lorsqu’ils se lient aux androgènes, il a été montré que la diminution du taux d’androgènes améliore la fonction motrice de souris modèles de la maladie. La leuproréline a fait l’objet de plusieurs essais cliniques chez l’homme, principalement au Japon, avec des résultats d’efficacité contradictoires. Elle a été autorisée par les autorités de santé japonaises pour la maladie de Kennedy (sous le nom de Leuplin®) mais elle n’est pas utilisée ailleurs qu’au Japon dans cette indication à ce jour.

Source
Effect of leuprorelin in bulbar function of spinal and bulbar muscular atrophy patients: observational study for 1 year
MG Kang, DW Gwak, HJ Cho et al.
J Neurol., 2021 (Mars).

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