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Publié le : 10/03/2017

Maladie de Pompe : nouvel essai clinique de néoGAA

NéoGAA, nouvelle génération d’enzymothérapie substitutive développée par Sanofi Genzyme, va être testée chez 96 personnes atteintes de glycogénose de type 2 (maladie de Pompe). Le recrutement de cet essai est en cours.

Cet essai international se déroule dans plus de 20 pays différents. En France, les  Centres de référence « Maladies Neuromusculaires » Nice, Paris, Lille, Lyon, Marseille, Bordeaux, Angers ainsi que le centre de référence « Maladies Héréditaires du métabolisme » de Lyon participent.

L'objectif est de comparer la sécurité d'utilisation et l'efficacité de  néoGAA à celles de Myozyme®, seul traitement actuellement disponible dans la maladie de Pompe. Pour cela, 96 personnes seront traitées pendant 1 an, soit par néoGAA, soit par Myozyme®. Cet essai clinique a débuté en octobre 2016 et devrait prendre fin en 2020.

Une enzyme recombinante de nouvelle génération

NéoGAA et Myozyme® sont des formes recombinantes (créées par génie génétique) de l'alpha-glucosidase acide humaine (GAA), l'enzyme défaillante dans la maladie de Pompe. Myozyme® est utilisé depuis 2006 dans le traitement de la maladie de Pompe.

NéoGAA est un candidat-médicament développé à partir de Myozyme® pour en augmenter l'efficacité. Il a déjà été testé chez l'Homme au cours d'un essai de phase 1/2 (NEO1), mené chez 24 personnes atteintes de maladie de Pompe pendant 6 mois. S'appuyant sur des résultats préliminaires de cet essai,  l'Agence Européenne des Médicaments a attribué à cette molécule le statut de médicament orphelin. Cette désignation s’applique à des candidats-médicaments (qui n’ont pas encore fait leur preuve d’efficacité) dans les maladies rares, dans le but de faciliter les différentes étapes de leur développement.

Pour participer à l'essai

L'essai se déroule dans plus de 75 centres différents dans le monde, dont 8 en France (Nice, Paris, Lille, Lyon, Marseille, Bordeaux, Angers).

Les personnes  qui souhaitent se porter candidates pour participer à cet essai doivent répondre à un certain nombre de critères et d'obligations liés au protocole de l'essai (afin d’en garantir des conclusions valides et fiables). Parmi les principaux critères, il faut être atteint de la maladie de Pompe, être âgé de plus de 3 ans et n'avoir jamais reçu de perfusion de Myozyme®.

Plus d'informations sur le protocole de l'essai sont disponibles sur la page Maladie de Pompe et néoGAA (essai COMET).
Pour tout renseignement ou si vous souhaitez participer à cet essai en tant que patient vous pouvez contacter votre consultation spécialisée ou le Centre de Référence Maladies Neuromusculaires de Nice Contact : Pr Sabrina SACCONI, sacconi.s@chu-nice.fr - 04 92 03 57 53.

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