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Publié le : 19/02/2021

Maladie de Pompe : de premiers résultats encourageants pour l’AT-GAA

Amicus Therapeutics annonce les résultats de l’essai PROPEL évaluant la cipaglucosidase alfa associée au miglustat (AT-GAA) dans la forme tardive de la maladie.

Des résultats encourageants pour l’AT-GAA

L’AT-GAA est un traitement en cours de développement dans la maladie de Pompe. Son efficacité et sa sécurité d’utilisation ont été comparées à celles du premier et seul traitement disponible dans la maladie de Pompe, le Myozyme®. Pendant un an, au cours de l’essai PROPEL, 117 personnes adultes atteintes de la forme à début tardif de la maladie de Pompe ont reçu soit le Myozyme® soit l’AT-GAA (qui associe une enzyme recombinante cipaglucosidase alfa à une molécule chaperonne).

L’analyse des paramètres musculaires et respiratoires montre que l’AT-GAA a une efficacité comparable au Myozyme® sur l’amélioration de la marche et meilleure sur la stabilisation de la respiration. Les deux traitements sont généralement bien tolérés.

Ces résultats, annoncés par Amicus Therapeutics par communiqué de presse le 11 février 2021, permettent à la société de continuer le développement du candidat-médicament : les participants de l’essai PROPEL continuent de recevoir l’AT-GAA dans une extension de l’essai qui durera jusqu’en 2023 ; un autre essai est en cours pour évaluer le candidat-médicament chez des enfants et adolescents (atteints de la forme à début tardif). L’entreprise annonce pouvoir déposer une demande d’autorisation de mise sur le marché aux États-Unis et en Europe au cours de l’année 2021.

Infographie - l'AT-GAA

Plusieurs candidats-médicaments à l’essai

La « Journée française Maladie de Pompe » réunit chaque année des médecins, chercheurs, professionnels de l’industrie pharmaceutique et représentants de malades. Sa dixième édition s’est déroulée le 28 janvier 2021 et a rassemblé en visioconférence plus de 80 personnes. Elle a notamment été l’occasion de faire le tour des essais en cours ou en préparation en France dans la maladie de Pompe. En plus de l’essai PROPEL se déroulent actuellement les essais COMET et mini COMET qui évalue l’avalglucosidase alfa (néoGAA). Les résultats préliminaires de l’essai COMET ont été annoncés à l’été 2020.

De plus, un essai de thérapie génique en France, rendu possible grâce aux recherches de Généthon, vient de démarrer aux États-Unis.

Ces nouvelles approches thérapeutiques permettront à terme de proposer de nouvelles solutions lorsque le traitement par Myozyme® perd en efficacité.

Source
Amicus’ AT-GAA Shows Clinically Meaningful & Significant Improvements in Both Musculoskeletal and Respiratory Measures in Late-Onset Pompe Disease Compared to Standard of Care in Pivotal Phase 3 PROPEL Study | Amicus Therapeutics (amicusrx.com)

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