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Publié le : 11/12/2020

Myasthénie : le potentiel du rozanolixizumab reste à confirmer

Les résultats définitifs de l’essai de phase II du rozanolixizumab dans la myasthénie auto-immune sont encourageants, mais pas totalement positifs non plus.

En développement, le rozanolixizumab ou UCB7665 bénéficie en Europe depuis avril 2020 du statut de médicament orphelin dans la myasthénie auto-immune. Il appartient à la famille des « anti-FcRn », des produits conçus pour reconnaitre et bloquer de façon spécifique les récepteurs néonataux Fc et ce faisant entrainer une réduction des auto-anticorps circulants dans le sang. Il fait actuellement l’objet dans 15 pays dont la France d’un essai clinique de phase III qui prévoit 240 participants, et de son extension.

Sur une petite population et une courte durée...

En amont, entre mai 2017 et août 2018, un essai de phase II a évalué la tolérance et l’efficacité du rozanolixizumab (à 4 ou 7 mg/kg) contre placebo chez 43 adultes atteints de myasthénie auto-immune généralisée modérée à sévère. Quarante-deux avaient des auto-anticorps anti-RACh,le 43e des anti-MuSK. Le candidat-médicament était administré une fois par semaine sous la peau (voie sous-cutanée) au cours d’une perfusion d’une durée d’environ 30 minutes. Le suivi des participants a duré au total un peu plus de 3 mois.

... un bilan en demi-teinte

Le critère principal de cet essai de phase II n’a pas été atteint : comparé au placebo, trois injections de rozanolixizumab n’améliorent pas de façon significative le score quantitatif de la myasthénie (QMG) au terme du premier mois de suivi. En revanche, l’évolution des scores des activités de la vie quotidienne (MG-ADL) et composite MG, critères secondaires de l’essai, est significativement meilleure sous rozanolixizumab que sous placebo. Autre résultat positif, le candidat-médicament a entrainé une diminution du taux d’auto-anticorps anti-RACh (jusqu’à 68%). Enfin, les données sur la tolérance sont plutôt rassurantes. L’effet indésirable le plus fréquent est le mal de tête, survenu durant le premier mois  chez plus de la moitié (57%) des participants traités par 7m/kg de rozanolixizumab, contre 14% sous placebo.

Source
Efficacy and safety of rozanolixizumab in moderate-to-severe generalised myasthenia gravis: A phase 2 RCT.
Bril V, Benatar M, Andersen H et al;
Neurology. 2020 Nov 20:10.1212/WNL.0000000000011108.

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