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Publié le : 04/07/2018

Myopathie de Duchenne : clap de fin pour l’ezutromide (SMT C1100)

Le laboratoire Summit Therapeutics annonce l’arrêt du développement de l’ezutromide, un activateur de l’utrophine, dans la myopathie de Duchenne.

L’ezutromide (ou SMT C1100) est une molécule développée dans la myopathie de Duchenne (DMD) par le laboratoire Summit Therapeutics, qui vise à augmenter la production d’utrophine afin de compenser l’absence de dystrophine, une protéine très similaire.
Evalué dans le cadre de l’essai PhaseOut DMD, un essai de phase II mené aux États-Unis et au Royaume-Uni chez 40 enfants atteints de DMD, l’ezutromide n’a apporté aucun bénéfice aux participants après 48 semaines de traitement. Les critères principaux (modification de l’IRM des muscles des jambes) et secondaires (régénération musculaire et quantité d’utrophine retrouvée dans le muscle à la biopsie) de l’essai n’ont pas été atteints. Le laboratoire a donc décidé d’arrêter le développement du produit. Il travaille actuellement avec les différents investigateurs principaux pour mettre un terme à l’essai PhaseOut.

Pour en savoir plus

Les essais cliniques dans la DMD en France

Source

Voir le communiqué de presse de Summit Therapeutics
Sur Clinicaltrials.gov : NCT02858362

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