Faîtes un don en ligne
Ligne directe donateurs : 0825 07 90 95 (0,15€ TTC/min + prix d’un appel local)
Publié le : 19/11/2020

Myopathie de Duchenne : corticoïdes et eteplirsen font consensus outre-Atlantique

De la prednisone ou du deflazacort et parfois de l’eteplirsen, telle est l’ordonnance médicamenteuse d’un groupe d’experts américains pour ralentir l’atteinte musculaire dans la DMD.

Des recommandations internationales sur la prise en charge des personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne sont parues en 2018. Depuis, les résultats de nouvelles études ont été publiées. Quinze médecins spécialistes de la myopathie de Duchenne aux États-Unis se sont réunis pour débattre de ces avancées récentes et de leur intérêt pour ralentir la progression de la faiblesse des muscles. De leurs discussions ont émergé plusieurs consensus, et quelques désaccords.

Le débat prednisone – deflazacort se poursuit

Le panel d’experts n’est pas parvenu à se mettre d’accord sur le rythme idéal de prise des corticoïdes : tous les jours ou le week-end seulement. De même, leurs avis sont très partagés sur les effets secondaires de la prednisone (Cortancyl®) et du deflazacort (Calcort®, non disponible en France). En revanche, la grande majorité des experts (14/15) pensent les deux médicaments aussi efficaces l’un que l’autre. Leur consensus est total (15/15) sur l’efficacité des corticoïdes pour ralentir la progression de la faiblesse musculaire et retarder tant la perte de la marche (de 1 à 3 ans) que les autres complications de la maladie.

Un oligonucléotide anti-sens non autorisé en France

Tous les experts s’accordent également sur la nécessité de proposer l’eteplirsen (Exondys 51®) aux malades avec une mutation du gène DMD se prêtant au saut de l'exon 51, à condition de le faire assez tôt : au mieux au moment du diagnostic (15/15), ou alors plus tard mais à condition que le malade ne soit pas encore totalement dépendant. Autorisé depuis fin 2016 aux États-Unis, mais pas en Europe, cet oligonucléotide anti-sens augmente la quantité de dystrophine dans les muscles mais n’a pas encore démontré d’efficacité sur la fonction motrice. Pourtant, 13 des 15 experts jugent que l’eteplirsen ralentit la progression de la maladie, 12 qu’il retarde la perte de la marche et freine le déclin de la fonction respiratoire. Leurs avis sont moins consensuels en ce qui concerne la fonction cardiaque. A contrario, tous les experts disent l’eteplirsen bien toléré, en dehors des risques associés à une perfusion « fréquente » puisqu’elle est hebdomadaire.

Source
Medical management of muscle weakness in Duchenne muscular dystrophy.
Rivera SR, Jhamb SK, Abdel-Hamid HZ et al.
PLoS One. 2020 Oct 19; 15(10):e0240687.

 

Rechercher une actu
Recherchez une actualité
Par ex., 21/04/2021
Filtrer par date