Myopathie de Duchenne : l’edasalonexent sort du jeu

Le laboratoire Catabasis pharmaceuticals a annoncé le 26 octobre 2020 dans un communiqué de presse, l’arrêt du développement de l’edasalonexent dans la dystrophie musculaire de Duchenne. L’edasalonexent associe deux substances actives, l’acide salicylique (l’aspirine) et l’acide docosahexaénoïque, un acide gras oméga-3 aux propriétés anti-inflammatoires. Son mode d’action passe par la diminution du taux de NF-KB, une protéine qui empêche la régénération du muscle et accroit le processus dystrophique.

Pas d’effet sur la fonction motrice malgré une bonne tolérance

Deux essais cliniques internationaux de l’edasanolexent étaient en cours (aucun en France). Dans son communiqué de presse, Catabasis présente les résultats de PolarisDMD, un essai de phase III en double aveugle contre placebo qui concernait 131 garçons atteints de DMD âgés de 4 à 7 ans et ne recevant aucun corticoïdes.
Après un an de traitement avec l’edasanolexent, les capacités motrices ne se sont pas améliorées de manière significative, si l’on en croit les mesures obtenues avec l’échelle d’évaluation NSAA (North Star Ambulatory Assessment) et celles recueillies aux tests de marche ou de course (vitesse pour se relever, parcourir 10 mètres ou monter 4 marches).
L’edasanolexent est cependant bien toléré avec des effets secondaires modérés et aucun effet négatif sur la croissance des enfants ni sur leur santé osseuse.

Source
Catabasis Pharmaceuticals Announces Top-Line Results for the Phase 3 PolarisDMD Trial of Edasalonexent in Duchenne Muscular Dystrophy
 WEB  https://www.catabasis.com/index.php