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Publié le : 20/04/2021

Myopathie de Duchenne : un essai a démarré

Un premier malade atteint de myopathie de Duchenne a reçu un traitement de thérapie génique à I-motion, la plateforme d’essais cliniques pédiatriques pour les maladies neuromusculaires, dans le cadre d’un essai mené par Généthon. Une première étape décisive !

Un jeune garçon atteint de myopathie de Duchenne a été traité par thérapie génique à I-Motion, à Paris. Il est le premier d’un essai multicentrique international de phase I/II/III, dont Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, est le promoteur. 

Le traitement consiste à apporter dans l’organisme une version raccourcie de la dystrophine, la protéine déficiente chez les personnes atteintes de myopathie de Duchenne. Ce produit de thérapie génique associant cette micro-dystrophine à un vecteur conçu pour s’exprimer dans les tissus musculaires, a été mis au point par Généthon, en partenariat avec les équipes du Pr Dickson (University of London, Royal Holloway) et de l’Institut de Myologie (Paris). Il est co-développé avec la biotech américaine, Sarepta Therapeutics

Pour en savoir plus : 1 minute pour comprendre la microdystrophine :

 « Le traitement de ce jeune patient est une étape symbolique pour Généthon et la concrétisation de 30 ans de recherches pionnières. Cet essai incarne la qualité des recherches qui sont menées dans nos laboratoires, en collaboration avec des équipes internationales d’excellence. La myopathie de Duchenne est une maladie particulièrement complexe car elle touche tous les muscles. Nous devons donc rester prudents mais nous sommes fiers que les technologies mises au point à Généthon deviennent aujourd’hui des candidats-médicaments susceptibles de changer l’avenir des patients » souligne Frédéric Revah, le directeur général de Généthon.

« Nous manquons cruellement de traitements pour la myopathie de Duchenne à ce jour. Nous plaçons beaucoup d’espoirs dans ce candidat-médicament » confie le Pr Muntoni, du Dubowitz Neuromuscular Centre (UCL Great Ormond Street Institute of Child Health & Great Ormond Street Hospital (Londres, Royaume-Uni), investigateur principal de l’essai qui incluera des patients en France, au Royaume-Uni, aux Etats-Unis et en Israël.

La myopathie de Duchenne est la plus fréquente des maladies neuromusculaires de l’enfant. Emblématique du combat de l’AFM-Téléthon, elle concerne 1 garçon sur 3500. Même si sa prise en charge médicale, notamment cardiaque, a fait d’immenses progrès au cours des dernières décennies, elle reste incurable. Le développement d’un traitement efficace permettant de faire reculer la maladie ou de stopper son évolution représente un défi exceptionnel !

Découvrez le témoignage de Julien

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