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Publié le : 09/10/2015

Myopathie de Duchenne : le premier outil d’auto-évaluation validé

Mise au point du premier outil d’évaluation, le DMDSAT, à remplir par les patients atteints de myopathie de Duchenne.

Dans la myopathie de Duchenne (DMD), de très nombreuses échelles fonctionnelles ont été développées ces dernières années afin d’appréhender la progression de la maladie, tant pour l’histoire naturelle de la maladie que pour les essais cliniques en cours de développement.
Dans un article publié en septembre 2015 un groupe de chercheurs réunis au sein de l’initiative TREAT-NMD rapporte la mise au point d’un nouvel outil d’auto-évaluation, appelé DMDSAT (pour Duchenne Muscular Dystrophy functional ability Self-Assessment Tool). Cet outil, qui a comme originalité d’être rempli par la personne atteinte elle-même et ses aidants, comprend 8 items répartis sur quatre dimensions (fonction du membre supérieur, mobilité, transferts et ventilation). Il s’adresse aux patients indépendamment de leurs capacités ambulatoires. Il a été testé avec succès chez 186 patients anglais atteints de DMD.

Source
Development and psychometric analysis of the Duchenne muscular dystrophy Functional Ability Self-Assessment Tool (DMDSAT).
Landfeldt E, Mayhew A, Eagle M, Lindgren P, Bell CF, Guglieri M, Straub V, Lochmüller H, Bushby K.
Neuromuscul Disord., 2015 (Sept).

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