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Publié le : 25/08/2020

Myopathie de Duchenne : premiers résultats du viltolarsen

Un essai de phase II fournit les premières preuves de tolérance et d’efficacité du viltolarsen (NS-065/NCNP-01) dans la DMD ; cet oligonucléotide anti-sens visant le saut de l’exon 53 du gène DMD a été approuvé au Japon début 2020.

Le NS-065/NCNP-01 (viltolarsen, Viltepso®) est un oligonucléotide anti-sens de type morpholino (PMO pour phosphorodiamidate morpholino oligomer) qui cible le saut de l’exon 53 du gène de la dystrophine, protéine manquante dans la dystrophie musculaire de Duchenne. Le 25 mars 2020, ce candidat-médicament développé par le laboratoire japonais Shinyaku Co. Ltd et le National Center of neurology and Psychiatry a obtenu au Japon une autorisation de mise sur le marché. Les résultats d’un essai de phase II évaluant ce candidat médicament et publiés dans la revue JAMA Neurology en mai 2020 ont servi d’arguments pour l’obtention de cette autorisation.

Une bonne tolérance et un début d’efficacité

Cet essai de phase II en double aveugle contre placebo, puis en ouvert (phase toujours en cours), chez 16 garçons ambulants atteints de DMD âgés de 4 à 9 ans, a évalué 2 doses de viltolarsen - une faible dose (40 mg/kg) et une forte dose (80 mg/kg) - administrées une fois par semaine en injection intraveineuse durant 20 à 24 semaines. Les résultats de cet essai montrent :
- une bonne tolérance du viltolarsen aux 2 doses évaluées ;
- un taux global de dystrophine augmenté dans le muscle de 5,7% pour la faible dose et de à 5,9% pour la forte dose de viltolarsen par rapport au taux initial ;
- une augmentation des fibres musculaires « dystrophine positives » et la localisation correcte de la protéine au niveau de la membrane ;
- une amélioration fonctionnelle significative après 25 semaines, mesurée aux tests de marche et de rapidité  (temps parcouru en 6 minutes de marche, temps nécessaire pour courir 10 mètres…) et avec des échelles fonctionnelles (NSAA) et comparée avec les performances de patients non traités d’une cohorte externe contrôle (étude d’histoire naturelle du CINRG DNHS).

En parallèle de cet essai de phase II toujours en cours, un autre essai international de phase III vient de démarrer pour poursuivre l’évaluation du viltolarsen sur une plus large population.
L’accès au viltolarsen concerne le Japon ; mais il pourra aussi être prescrit aux États-Unis, à titre compassionnel, dans le cadre d’un programme d’accès autorisé.

Source
Safety, Tolerability, and Efficacy of Viltolarsen in Boys With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon 53 Skipping. : A Phase 2 Randomized Clinical Trial
Paula R. Clemens ; Vamshi K. Rao, et al.
JAMA Neurol.  Published online May 26, 2020.

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