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Publié le : 02/10/2017

Myopathie de Duchenne : le riméporide désigné médicament orphelin aux États-Unis

Une désignation qui s’ajoute à celle attribuée en Europe par l’EMA en 2015

La Fondation Esperare a annoncé le 26 septembre 2017, la désignation de médicament orphelin attribuée au riméporide, dans la dystrophie musculaire de Duchenne, par l’autorité de santé américaine (FDA) ; cette désignation avait déjà été attribuée au riméporide en 2015 par l'autorité de santé européenne, l'EMA, ce qui laisse espérer un développement plus rapide de ce médicament.

Le riméporide est un médicament initialement développé dans l’insuffisance cardiaque et dont les effets cardioprotecteurs, anti-fibrotiques et anti-inflammatoires ont été mis en évidence dans des études précliniques. Le riméporide est en cours d’évaluation dans la dystrophie musculaire de Duchenne, dans le cadre d’un essai clinique international de phase Ib (avec un centre investigateur en France) chez des garçons âgés de 6 à 14 ans atteints de la maladie. Cet essai devrait permettre de savoir si ce médicament est bien toléré dans la myopathie de Duchenne et d’étudier les biomarqueurs de la maladie après 4 semaines de traitement. Soutenu par l’AFM-Téléthon, cet essai devrait se terminer fin 2017.

Voir le communiqué de presse de la Fondation Esperare

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