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Publié le : 22/09/2017

Myopathie myotubulaire : démarrage du premier essai de thérapie génique chez l’Homme

Le premier essai de thérapie génique pour la myopathie myotubulaire, mené par la société de biotechnologies Audentes vient de démarrer. Une avancée réalisée grâce aux travaux menés par Généthon depuis de nombreuses années.

L’AFM-Téléthon et son laboratoire Généthon se félicitent du démarrage du premier essai de thérapie génique pour la myopathie myotubulaire, mené par la société de biotechnologies Audentes. Le premier patient a été traité aux Etats-Unis, 8 ans seulement après la première preuve de concept chez le modèle murin, obtenue par l’équipe d’Ana Buj Bello à Généthon.

Depuis 2009, l’équipe d’Ana Buj-bello de Généthon, en collaboration avec des équipes américaines et notamment de l’Université de Washington, a travaillé au développement d’un vecteur viral adéno-associé (AAV) capable de véhiculer le gène MTM1 dans les muscles. Les études précliniques réalisées par l’équipe d’Ana Buj-Bello chez la souris modèle de la maladie puis chez des chiens naturellement atteints de cette maladie, ont démontré des résultats spectaculaires. En effet, après traitement, les chiens malades ont retrouvé de la force dans l’ensemble des muscles (Molecular Therapy du 5 avril). Des travaux, financés par l’AFM-Téléthon grâce au Téléthon, qui ont permis la mise en place de l’essai chez l’Homme.  

« C’est à la fois avec beaucoup d’émotions et d’enthousiasme que nous vivons le démarrage de cet essai thérapeutique. Depuis 30 ans, nous nous battons, chaque jour, pour faire émerger des solutions thérapeutiques pour les enfants, les familles concernées par ces maladies aujourd’hui incurables. Rien n’est encore gagné mais c’est une nouvelle étape majeure sur le chemin du médicament, rendue possible grâce à la mobilisation et à la générosité de tous. Au nom des malades et des familles, merci ! » déclare Laurence Tiennot-Herment, Présidente de l’AFM-Téléthon

Cet essai international, dont l’objectif est la sécurité et l’efficacité du produit, inclura 12 enfants âgés de moins de 5 ans.

 

L'opinion publique est de plus en plus sensible à la place de l’animal dans la société. Dans ce cadre, la recherche animale suscite des questionnements légitimes qui doivent trouver réponse. L’AFM, avec 8 autres organisation a interpellé la Ministre de l’Enseignement supérieur, de la Recherche et de l’Innovation pour une véritable prise de parole sur le sujet de la recherche animale. Lire le courrier

 

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