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Publié le : 14/03/2022

Myopathies des ceintures et de Becker : les corticoïdes à l’essai

Selon une étude portant sur des petits effectifs, les corticoïdes à faible dose chez les adultes atteints de LGMD ou de BMD seraient bien tolérés et actifs sur le muscle.

Si les corticoïdes sont prescrits dès l’enfance pour ralentir l’évolution de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), leurs effets sur la dystrophie musculaire de Becker (DMB) et les myopathies des ceintures (LGMD) sont moins connus, en particulier chez l’adulte.
Un essai clinique nord-américain a évalué les effets d’un traitement par corticoïdes (prednisone), à faible dose pour limiter le risque d’effets secondaires, durant six mois chez 20 adultes atteints de LGMD et de BMD.

Une étude principalement dans les LGMD

Les participants étaient âgés de 18 à 60 ans, marchants (8) ou non (12), et atteints pour 19 d’entre eux de LGMD et, pour le dernier, de DMB. Ils ont pris une fois par semaine, pendant six mois, une dose de 0,75 à 1 mg de prednisone par kg de poids corporel.

Des effets positifs sur les muscles, même à faible dose

Les résultats montrent que les corticoïdes à cette dose sont bien tolérés, sans effets secondaires importants (pas d’hypertension significative, d’hyperglycémie, de prise de poids ou d’effet délétère sur la densité osseuse).
Les effets du traitement sur le muscle sont encourageants. Des molécules témoins de dommages musculaires dosées dans le sang, comme la créatine phosphokinase, diminuent après six mois de traitement. Les participants voient leur force de préhension augmenter de 6,5%. Ceux qui ont conservé la marche sont capables de marcher plus vite et plus longtemps.  À noter que la presque totalité des patients (19/20) a choisi de poursuivre le traitement à l’issue de l’essai.
Une étude portant sur des effectifs plus importants et sur une durée plus longue serait nécessaire pour confirmer ces résultats.

Source
An Open Label Exploratory Clinical Trial Evaluating Safety and Tolerability of Once-Weekly Prednisone in Becker and Limb-Girdle Muscular Dystrophy.
Zelikovich, A. S., Joslin, B. C., Casey, P, et al.
J Neuromuscul Dis. 2022 Feb 1.

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