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Publié le : 05/09/2017

Myopathies GNE : résultats négatifs de l’acide sialique à libération prolongée

Du fait de résultats négatifs de l’essai de phase III de l’acide sialique à libération prolongée dans les myopathies GNE, Ultragenyx annonce l’arrêt du développement de cette molécule.

Depuis plusieurs années, le laboratoire Ultragenyx travaille sur le développement d’une formulation d’acide sialique à libération prolongée dans le but de l’utiliser comme traitement des myopathies GNE, des myopathies distales liées à des anomalies d’une enzyme impliquée dans la synthèse de l'acide sialique. Cette formulation a pour but à long terme de faire remonter le niveau d'acide sialique, produit en quantité très insuffisante dans les myopathies GNE.

Malgré des résultats positifs de l’acide sialique à libération prolongée obtenus en préclinique et dans le cadre d’un essai de phase II, les résultats de l’essai de phase III de l’acide sialique à libération prolongée dans les myopathies GNE sont négatifs : ni amélioration du critère principal de l’essai évaluant la force musculaire du membre supérieur, ni amélioration des critères secondaires (force du membre inférieur, force des muscles extenseurs du genou…) n’ont été obtenues. Cet essai international (y compris en France) qui concerne 89 personnes atteintes de myopathie GNE capables de marcher au moins 200 mètres va donc s’arrêter au cours des prochains mois. Pour chaque participant, l’arrêt de l’essai se fera à l’issue d’une dernière visite de fin d’étude.

Pour autant, le laboratoire Ultragenyx continue de travailler dans les myopathies GNE. Les deux études d’histoire naturelle en cours, l’une internationale incluant la France et l’autre, une l’étude complémentaire se déroulant uniquement en France, continueront comme prévues.

Des informations complémentaires sur cet essai de phase III pourraient être disponibles lors du prochain congrès de la World Muscle Society organisé du 3 au 7 octobre prochain à Saint Malo (la présentation d’un poster sur cet essai est prévue).

Source

Voir le communiqué de presse d’Unltragenyx du 22 aout 2017 « Ultragenyx Announces Top-Line Results from Phase 3 Study of Ace-ER in GNE Myopathy »

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