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Publié le : 06/04/2021

Myosite à inclusions : c’est fini pour l’arimoclomol

Après plusieurs années d’essais de l’arimoclomol dans la myosite à inclusions, le laboratoire Orphazyme ferme définitivement cette piste de traitement.

L’arimoclomol n’a pas atteint les critères d’évaluation de son efficacité dans le cadre d’un essai de phase II/III contre placebo chez 150 personnes atteintes de myosite à inclusions aux États-Unis et au Royaume-Uni. Cette annonce a été faite le 29 mars 2021 par un communiqué de presse du laboratoire danois Orphazyme. Ses équipes déclarent poursuivre le développement du candidat-médicament dans d’autre maladies (sclérose latérale amyotrophique, maladie de Niemann-Pick ...) mais plus dans la myosite à inclusions.
L’arimoclomol augmente la production des protéines dite « de choc thermique » (ou HSP pour heat-shock proteins). Ces protéines chaperonnes sont fabriquées par la cellule en situation de stress (température extrême, plaie...) pour se préserver. Elles ont notamment la capacité de favoriser l’élimination des agrégats de protéines. Dans la myosite à inclusions, ce type d’agrégats s’accumule dans les cellules musculaires et il pourrait exister une sous-expression des protéines de choc thermique. Des travaux précliniques avaient montré que l’arimoclomol pouvait améliorer la fonction musculaire dans cette maladie, un effet qui ne s’est donc pas confirmé lors des essais cliniques.
D’autres médicaments restent en cours d’évaluation dans la myosite à inclusions, à l’exemple de la rapamycine (ou sirolimus) dont un essai incluant 140 participants devrait débuter en juillet 2021 aux Pays-Bas, au Royaume-Uni, aux États-Unis et en Australie pour une durée de deux ans.

Source
Orphazyme [en ligne] Orphazyme announces topline results from pivotal trial of arimoclomol for Inclusion Body Myositis (IBM) – Communiqué de presse du 29 mars 2021 [consulté le 6 avril 2021]

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