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Publié le : 30/08/2017

Myotonie congénitale : résultats d’un essai de la ranolazine

Les résultats d’un essai en ouvert de la ranolazine dans la myotonie congénitale montrent une amélioration des symptômes, notamment de la myotonie.

Les myotonies congénitales se manifestent par une sensation de raideur musculaire ou des difficultés à relâcher les muscles après un mouvement (myotonie). A ce jour, seule la mexilétine a montré son efficacité dans le cadre d’essais cliniques pour réduire la myotonie dans les myotonies congénitales. Cependant, elle est inefficace pour un quart des patients.
Des travaux réalisés dans des modèles de souris atteintes de myotonie congénitale ont montré que la ranolazine permettait de réduire la myotonie de façon aussi efficace que la mexilétine et avec moins d’effets secondaires.

C’est pourquoi une équipe américaine a mené un essai en ouvert de la ranolazine pendant près d’un mois auprès de 13 personnes atteintes de myotonie congénitale aux États-Unis. Au bout de 4 semaines, la ranolazine a été bien tolérée par tous les participants. Elle a également permis d’améliorer significativement la myotonie et la faiblesse musculaire des participants. Une étude plus spécifique de la myotonie au niveau du muscle abducteur du petit doigt et du jambier antérieur a mis en évidence une diminution significative (à l’électromyogramme) de la durée de la myotonie.
Si ces résultats sont encourageants, ils devront toutefois être confirmés avec un essai à plus grande échelle, en double aveugle, contre placebo et/ou dans un essai comparant les effets de la ranolazine et de la mexilétine.

Source

Open-label trial of ranolazine for the treatment of myotonia congenita.
Arnold WD, Kline D, Sanderson A, Hawash AA, Bartlett A, Novak KR, Rich MM, Kissel JT.
Neurology. (Juil 2017).

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