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Publié le : 14/05/2019

Une nouvelle approche de thérapie génique dans la CMT

Une équipe chypriote, financée par l’AFM-Téléthon, montre qu’une thérapie génique ciblant les cellules de Schwann pourrait être efficace dans la CMT 4C.

La thérapie génique consiste à introduire du matériel génétique dans l’organisme dans le but de soigner une maladie. Elle a déjà été testée avec succès dans des maladies neuromusculaires, comme l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1. Dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth (CMT), plusieurs approches de thérapie génique sont en cours de développement dans la CMT1A et dans la CMTX1. L’équipe du Dr KLEOPA, de l’Institut de Neurologie et de Génétique de Chypre, déjà impliquée dans les travaux de thérapie génique dans la CMTX1, a mis au point une nouvelle approche de thérapie génique dans la CMT4C. 

La CMT4C fait partie des formes démyélinisantes récessives de CMT. Elle est liée au gène SH3TC2 : en l’absence de la protéine SH3TC2, la gaine de myéline, produite par les cellules de Schwann, est moins épaisse et de moins bonne qualité.

Pour en savoir plus sur les mécanismes en jeu dans l’apparition de la CMT :Zoom sur…  la recherche dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth

Les chercheurs ont construit un produit de thérapie génique dont le but est de réintroduire dans les cellules de Schwann le gène SH3TC2, afin que ces cellules fabriquent la protéine SH3TC2.

L’administration de ce produit à des souris atteintes de CMT4C a entrainé la fabrication de la protéine SH3TC2 par les cellules de Schwann, qui s’accompagne d’une diminution de la démylinisation des cellules nerveuses, une augmentation des vitesses de conductions nerveuses, ainsi qu’une amélioration des capacités motrices des souris (agilité, endurance et force musculaire).

Ces travaux, publiés en mars 2019, prouvent l’intérêt de la thérapie génique dans la CMT4C. D’autres recherches sont cependant nécessaires pour améliorer l’efficacité de ce produit de thérapie génique et en vérifier la sécurité d’utilisation.

Source

Gene replacement therapy in a model of Charcot-Marie-Tooth 4C neuropathy.
Schiza N, Georgiou E, Kagiava A, Médard JJ, Richter J, Tryfonos C, Sargiannidou I, Heslegrave AJ, Rossor AM, Zetterberg H, Reilly MM, Christodoulou C, Chrast R, Kleopa KA.
Brain. 2019 Mar 25

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