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Publié le : 14/12/2017

Orchard Therapeutics et Généthon annoncent leur collaboration pour le développement d’une thérapie génique pour la Granulomatose Septique Chronique liée à l’X

Orchard Therapeutics (“Orchard”), société britannique de biotechnologies, annonce aujourd’hui une alliance stratégique dans le développement d’une thérapie génique pour la Granulomatose Septique Chronique liée à l’X (X-CGD) avec Généthon, centre de recherche et développement de traitements de thérapie génique pour les maladies rares, créé par l’AFM-Téléthon.

La Granulomatose Septique Chronique est une maladie génétique rare due à une mutation sur le Chromosome X, qui touche essentiellement les garçons. Les personnes atteintes de cette maladie ont un système immunitaire déficient qui les prédispose à des infections graves. Chaque épisode infectieux réduit la qualité et l’espérance de vie des malades.

Selon les termes de l'accord, Orchard a obtenu une option exclusive de licence des droits et du savoir-faire de Généthon liés au vecteur lentiviral G1XCGD, y compris les droits sur les données générées dans le cadre d'un essai clinique multicentrique actuellement en cours aux Etats-Unis et en Europe pour évaluer la sécurité et l'efficacité de cellules souches autologues CD34 + transduites avec G1XCGD pour le traitement de X-CGD.

Le programme a d’ores et déjà obtenu la désignation « médicament orphelin » auprès de l’Agence Européenne des Médicaments (EMA) et a été soutenu par le programme de Santé FP7 de la commission européenne à travers le projet collaboratif Net4CGD. Dans le cadre de cet accord, un certain nombre de lots de vecteurs lentiviraux G1XCGD seront produits pour Orchard par YposKesi, la plateforme industrielle pharmaceutique française de production de médicaments de thérapies géniques et cellulaires, créée par l’AFM-Téléthon et le fonds SPI de BpiFrance (Banque Publique d’Investissement).

Adrian Thrasher, Professeur en Immunologie pédiatrique, chargé de recherche principal Wellcome Trust à l’UCL Great Ormond Street Institute of Child Health (Londres), et Donald Kohn, Professeur du Département pédiatrique et de Microbiologie, Immunologie et Génétique Moléculaire (MIMG); membre du comité Eli and Edythe du Center of Regenerative Medicine and Stem Cell Research à l’UCLA, les investigateurs principaux de l’essai clinique actuellement en cours au Royaume-Unis et aux Etats-Unis, et membres du Conseil Scientifique d’Orchard ont commenté : 

Les résultats que nous avons observés chez les premiers patients de l’essai sont très encourageants. Pour la première fois, nous observons une persistance des neutrophiles modifiés génétiquement à de très bons niveaux thérapeutiques permettant la résolution d’infections en cours sans événements clonaux. C’est un résultat très prometteur.”

Pour Mark Rothera, Président et PDG d’Orchard : “Cette collaboration avec Généthon élargit notre engagement dans les déficits immunitaires primaires. En effet, elle ajoute un deuxième programme important de stade clinique à notre programme principal OTL-101 pour l’ADA-SCID (Déficit immunitaire combiné sévère par déficit en adénosine désaminase) actuellement en phase de pré-enregistrement. Nous sommes impatients de travailler avec Généthon et YposKesi et avons hâte de voir les bénéfices qu’apportera cette alliance aux patients.”

En tant que centre de recherche et de développement créé par une association de malades, notre objectif premier est de mettre à disposition des patients les thérapies innovantes que nous développons. Nous sommes heureux de collaborer avec Orchard pour poursuivre le développement de ce candidat-médicament qui permettrait, en fonction des résultats, d’obtenir son autorisation de mise sur le marché et offrir ainsi aux patients atteints par cette maladie sévère l’accès à une thérapie.“ déclare Frédéric Revah, directeur Général de Généthon.

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