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Publié le : 05/10/2018

La possibilité de ré-administrer un médicament de thérapie génique par vecteur AAV démontrée

Des chercheurs de Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, en collaboration avec la biotech américaine Selecta Biosciences, démontrent la possibilité de ré-administrer un médicament de thérapie génique par vecteur AAV, sans réponse immunitaire. Une première scientifique, qui, à terme, renforcera l’efficacité thérapeutique de la thérapie génique.

La thérapie génique consiste à injecter un gène-médicament dans un organisme grâce un vecteur, un « moyen de transport » capable de franchir toutes les barrières biologiques de la cellule jusqu’au noyau. Les vecteurs les plus utilisés sont dérivés de virus. Cependant, une fois injectés, certains vecteurs induisent une réaction immunitaire du sujet traité rendant impossible la ré-administration du produit de thérapie génique, pourtant parfois nécessaire pour assurer l’efficacité d’un traitement sur le long terme, en particulier dans les applications systémiques (corps entier) et/ou pédiatriques. 

C’est pourquoi une équipe de Généthon, dirigée par le Dr Federico Mingozzi, a cherché à contourner cet obstacle biologique et rendre ainsi l’organisme des malades tolérant à une seconde injection de thérapie génique. Pour y parvenir, les chercheurs ont utilisé des nanoparticules de rapamycine, un immunosuppresseur connu, qu’ils ont injecté simultanément à un vecteur AAV (virus adéno-associé), par voie intraveineuse. Ils ont constaté que cette administration simultanée inhibe les réactions immunitaires de l’organisme. 

 « Lorsque nous envisageons un traitement par thérapie génique, en l’occurrence pour des maladies rares, nous savons que nous ne pouvons injecter les patients qu’une seule fois donc il faut être sûr d’intervenir au bon moment. Par exemple, pour la maladie de Crigler-Najjar, nous avons fait le choix de traiter à partir de l’âge de maturité du foie (10 ans) pour que l’efficacité du traitement soit optimale. Si les prochaines études, qui sont déjà en cours, devaient confirmer l’efficacité de cette nouvelle technique, l’approche sera différente et nous pourrions traiter les enfants beaucoup plus tôt » souligne Federico Mingozzi, chercheur à Généthon.

Une première scientifique prometteuse pour le traitement des maladies génétiques rares car, si son efficacité est confirmée, elle permettrait de traiter les malades dès les premiers signes de la maladie et de réinjecter un médicament de thérapie génique si l’effet thérapeutique devait s’atténuer avec le temps

 

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