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Publié le : 14/12/2017

Un premier essai de thérapie génique va démarrer dans la SMA de type 2

La société Avexis annonce le démarrage imminent de son premier essai de thérapie génique dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type 2 aux États-Unis.

Après avoir initié une étude pivot de thérapie génique dans la SMA de type 1 (essai STR1VE) en septembre dernier, faisant suite à des résultats préliminaires encourageants de son essai de phase I dans la SMA de type 1, la société Avexis  annonce le démarrage d’un nouvel essai de thérapie génique avec son produit AVXS-101 dans la SMA de type 2

Cet essai de phase I, appelé STRONG, se déroulera aux États-Unis. Il va concerner 27 participants capables de s'asseoir mais ne pouvant pas tenir debout ou marcher, répartis en deux groupes : un premier groupe de participants âgés de moins de 2 ans (3 participants) traités avec une première dose d’AVXS-101 et un second groupe de participants âgés de 2 à 5 ans (24 participants) traités avec une seconde dose d’AVXS-101.

Dans cet essai, le produit AVXS-101 sera administré par voie intrathécale dans le liquide céphalo-rachidien (ponction lombaire), contrairement à l’essai STR1VE dans lequel le produit est administré par voie intraveineuse.

Source

Communiqué de presse d’Avexis du 13 décembre «AveXis Announces Plan to Initiate Phase 1 Trial in SMA Type 2 Utilizing Intrathecal Delivery of AVXS-101 »

 

 

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