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Publié le : 13/12/2021

Un premier patient inclus dans l’essai clinique pour le syndrome de Wolfram.

Le 26 novembre 2021, I-Stem a inclus le premier patient dans son essai clinique de phase II pour le traitement du syndrome de Wolfram, une maladie rare neurodégénérative. L’essai, dont il est le promoteur, évaluera, chez 23 patients, l’efficacité de l’acide valproïque sur l’atteinte auditive.

Maladie neurodégénérative rare, le syndrome de Wolfram touche une personne sur 830 000. Elle entraîne plusieurs pathologies : un diabète de type 1, des troubles sévères de la vision allant jusqu’à la cécité, un diabète insipide, une déficience auditive qui peut mener jusqu’à la surdité ainsi que des troubles neurologiques, souvent fatals. Il n’existe, à ce jour, aucune solution thérapeutique.

Un premier essai – TREATWOLFRAM - mené par le Pr Tim Barrett en Grande-Bretagne, Espagne, Pologne et deux sites en France, lancé en 2019, évalue l’efficacité de l’acide valproïque (VPA), indiqué dans le traitement de l’épilepsie, avec pour principal critère d’évaluation l’acuité visuelle. Les chercheurs d’I-Stem viennent de lancer un essai clinique complémentaire ciblant les atteintes auditives, permettant l’inclusion d’un plus large panel de patients.

AudioWolf, un essai de phase II chez 23 patients atteints de syndrome de Wolfram mené par I-Stem 

L’objectif de cet essai dont I-Stem est le promoteur, est d’évaluer l’efficacité de l’acide valproïque sur la perte de l’audition, principal critère d’évaluation du traitement, et sur les troubles neuronaux. Un premier patient a été inclus le 26 novembre dernier, 23 autres âgés de plus de 13 ans, âge moyen d’apparition des premiers signes d’atteinte auditive, seront traités à l’Hôpital européen Georges Pompidou à Paris, sous la direction du Dr Christophe Orssaud, responsable de l’unité fonctionnelle d’ophtalmologie et de la consultation pluridisciplinaire dédiée au syndrome de Wolfram. 

Cet essai est financé par l’association du Syndrome de Wolfram et par l’AFM-Téléthon dont les équipes d’I-Stem et de l’Institut des Biothérapies assurent le pilotage et le suivi de l’essai.

 « Il y a 12 ans, lorsque des parents et des patients ont créé l’Association du Syndrome de Wolfram, il n’existait que quelques équipes qui s’y consacraient dans le monde et peu de travaux scientifiques. Sous leur impulsion et avec l’appui de l’AFM-Téléthon, I-stem, notamment l’équipe de Laetitia Aubry, a mis en œuvre un programme de recherche pour explorer les mécanismes pathologiques de cette maladie et identifier des traitements. Les travaux de l’équipe de Laetitia Aubry apportent ainsi des clés essentielles pour comprendre la maladie. Le lancement, en parallèle, de l’étude clinique Audiowolf vient compléter l’exploration d’un premier candidat-médicament prometteur. Un bilan déjà riche de perspectives qui s’inscrit parfaitement dans le vaste mouvement qui nous fait avancer aujourd’hui vers des thérapies enfin applicables aux maladies rares d’origine génétique. » déclare Mark Pechanski, Directeur de recherche à I-Stem. 

Pour mieux comprendre le syndrome de Wolfram, découvrez le témoignage d’Ilune, qui explique sa maladie sur le plateau du Téléthon 2021 :

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