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Publié le : 14/10/2016

Progéria : un nouveau composé thérapeutique mis en évidence à I-Stem

Une équipe d’I-Stem a démontré le potentiel thérapeutique de l’acide rétinoïque dans le traitement de la progéria.

Une étude de l’équipe de recherche de Xavier Nissan à I-Stem, en étroite collaboration avec les équipes du Pr Nicolas Lévy (Aix-Marseille Université – INSERM UMR_S910, Faculté de médecine de Marseille) et du Dr Lino Ferreira (Coimbra University, Portugal), a permis de mettre en évidence le potentiel thérapeutique de l’acide rétinoïque (Vitamine A) dans le traitement de la progéria. 

La progéria de Hutchinson Gilford (HGPS) est une maladie génétique rare qui provoque un vieillissement accéléré chez les enfants. Elle est provoquée par la mutation du gène LMNA qui mène à la production d’une protéine tronquée, la progérine. Un enfant sur 20 millions dans le monde est affecté par cette maladie.

En savoir plus

Parmi les 2800 médicaments testés lors de l’étude, deux rétinoïdes, le all-trans acide rétinoïque et l’acide 13-cis acide rétinoïque, se sont avérés être les seuls à permettre de limiter de façon significative le processus de vieillissement des cellules souches. En effet, l’acide rétinoïque bloque la synthèse de la progérine, protéine toxique dont l’accumulation au sein des cellules provoque des dysfonctionnements cellulaires. 

De nombreuses études ont démontré que l’accumulation de progérine était également en cause au cours du vieillissement physiologique normal. Les résultats de cette étude ouvrent donc de nouvelles pistes de recherche pour le traitement des conséquences pathologiques liées au vieillissement normal.

Ces deux composés rétinoïques doivent à présent être évalués sur des modèles animaux de la maladie.

 

Cette étude est publiée ce jour dans la revue Scientific Reports de Nature Publishing Group.

 

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