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Publié le : 08/12/2017

Les prouesses scientifiques 2017

Greffe de cellules souches pour régénérer la rétine, nouvelle approche de thérapie génique pour la myopathie de Duchenne, lancement d’un essai pour la myopathie myotubulaire, découvrez les avancées 2017.

3 chercheuses, 3 femmes sont à l’origine des prouesses scientifiques de cette année. Ce qu’elles veulent ? Que la recherche, LEUR recherche change la vie des malades !

Greffer des cellules souches pour régénérer la rétine

« Non seulement je veux comprendre les mécanismes des maladies que j’étudie mais je veux aussi les guérir ! » Christelle Monville (chercheuse Université d’Evry INSERM, équipe Rétinopathies, I-STEM)

Son énergie, Christelle la puise au contact des malades qui la ramènent au réel. Son moteur ? Chercher pour comprendre, chercher pour guérir. Elle prépare le premier essai français de thérapie cellulaire pour des maladies rares de la rétine. 

Démontrer l’efficacité de la micro-dystrophine pour restaurer la force musculaire dans la myopathie de Duchenne

« Savoir pourquoi on travaille et accepter la pression du résultat ! » Caroline Le Guiner (chercheuse au laboratoire de thérapie génique de Nantes / INSERM / Université de Nantes / CHU de Nantes)

Ce qui la motive, c’est à la fois la fois son grand intérêt pour la recherche médicale et l’intérêt du patient. C’est avec les applications concrètes de la thérapie génique que Caroline sait pourquoi elle travaille. Et elle accepte volontiers la pression du résultat comme un moteur. 

Transformer la recherche en traitement pour la myopathie myotubulaire

« Le temps des malades est précieux, il faut aller vite ! »Ana Buj-Bello (directrice de recherche INSERM, équipe Maladies neuromusculaires, Généthon)

Ce qui anime Ana, par-dessus tout, c’est de trouver une approche thérapeutique efficace, aller jusqu’au bout, traiter, guérir. Ce besoin elle le ressent au contact des malades pour lesquels le temps passe plus vite, bien plus vite que dans les laboratoires. Grâce à ses travaux, un premier essai de thérapie génique pour la myopathie myotubulaire vient d’être lancé aux Etats-Unis.   

Les exploits du Téléthon se transforment en prouesses scientifiques ! En 2017, l'AFM-Téléthon soutient 33 essais thérapeutiques chez l'homme pour 26 maladies rares.

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