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Publié le : 25/03/2021

Retour sur la Conférence médico-scientifique 2021 de la MDA

Organisée par la Muscular Dystrophy Association, cette conférence en ligne a fait le point sur la recherche dans les maladies neuromusculaires.

Depuis maintenant plus d’un an, la pandémie du coronavirus oblige à repenser l’organisation des congrès et des conférences scientifiques, mettant temporairement en pause les regroupements physiques entre chercheurs, cliniciens, laboratoires pharmaceutiques et personnes concernées, pour privilégier les rassemblements virtuels, plus sûrs, devant l’ordinateur. Cette année, l’édition 2021 de la Conférence médicale et scientifique de la Muscular Dystrophy Association (MDA) s’est donc elle aussi déroulée « en ligne » du 15 au 18 mars. Grâce à une plateforme virtuelle, plus de 1200 participants et de 100 orateurs ont pu assister, en direct ou en replay, à des visioconférences et visionner des e-posters, sur des sujets aussi divers que la recherche translationnelle et préclinique, la prise en charge ou encore la Covid-19 et son impact dans les maladies neuromusculaires. Cette conférence a aussi été l’occasion de partager des résultats d’essais cliniques dans les maladies neuromusculaires, comme l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1, la dystrophie musculaire de Duchenne ou la myopathie de ceintures R4 liée au β-sarcoglycane.

L’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1

  • De nouvelles données positives du Zolgensma (onasemnogène abeparvovec) ont été présentées : elles mettent en évidence une amélioration du développement moteur (tenir assis, se mettre debout et marcher, entre autres) chez les nourrissons traités en présymptomatique, un réel bénéfice chez les enfants plus âgés ainsi qu’un effet durable sur le long terme (plus de 5 ans) après le traitement.
  • Des résultats de l’essai SUNFISH montrent une amélioration ou une stabilisation de la fonction motrice des personnes atteintes de SMA de type II et III après deux ans sous Evrysdi (risdiplam).

La dystrophie musculaire de Duchenne

  • Des données complémentaires sur le vamorolone, un anti-inflammatoire mieux toléré que les corticoïdes habituels, confirment sa capacité à ralentir le déclin de la fonction motrice après 2 ans et demi de traitement tandis que l’administration de l’ataluren pendant 4 ans et demi retarde la perte de la marche de 2,5 années ainsi que le déclin de la fonction respiratoire.
  • Des résultats de l’essai du scAAV.U7.ACCA, une molécule de saut d’exon ciblant les duplications de l’exon 2 du gène DMD, indiquent (chez 2 premiers patients), que le produit est bien toléré après 3 mois, et permet la production d’une dystrophine pleine longueur à des taux modestes ; une diminution de le créatine kinase (CK) dans le sang est observée en parallèle.
  • Versant thérapie génique, l’essai du SGT-001 une molécule du laboratoire Solid biosciences associant un vecteur AAV et un gène de micro-dystrophine, a repris (essai IGNITE-DMD) avec une nouvelle formulation du produit ; les premiers résultats sur le premier patient traité montrent que le produit est bien toléré et permet une production de dystrophine.

La myopathie de ceintures R4 liée au β-sarcoglycane (ex-LGMD2E)

  • Des résultats préliminaires de l’essai de thérapie génique SRP-9003 visant à apporter le gène du β-sarcoglycane mettent en évidence chez les trois premiers participants une expression du β-sarcoglycane dans les muscles, persistant au moins deux ans après l’injection unique d’une faible dose du produit, et qui s’accompagne d’une amélioration fonctionnelle à deux ans. Les trois participants ayant reçu une forte dose (un an plus tard que ceux sous faible dose) présentent aussi une augmentation de l’expression du β-sarcoglycane ainsi qu’une amélioration fonctionnelle un an après l’injection.


Sources
New Zolgensma data demonstrate age-appropriate development when used early, real-world benefit in older children and durability 5+ years post-treatment.
Novartis, Communiqué de presse du 15 mars 2021.

Results from the Second Year of Evrysdi™ (risdiplam) Treatment Demonstrated Sustained Improvement of Motor Function in a Broad Range of SMA Patients.
PTC Therapeutics, Communiqué de presse du 16 mars 2021.

New two-year data show Roche’s Evrysdi (risdiplam) continues to demonstrate improvement or maintenance of motor function in people aged 2-25 with Type 2 or Type 3 Spinal Muscular Atrophy (SMA).
Roche, Communiqué de presse du 16 mars 2021.

Sarepta Therapeutics to Present Results from its Gene Therapy and RNA Platforms at the 2021 Annual MDA Clinical and Scientific Conference
Sarepta Therapeutics, Communiqué de presse du 15 mars 2021.

Solid Biosciences Reports Efficacy and Safety Data from the Ongoing IGNITE DMD Clinical Trial and Resumption of Patient Dosing in the 2E14 vg/kg Cohort
Solid Biosciences, Communiqué de presse du 15 mars 2021.

Sarepta Therapeutics’ Investigational Gene Therapy SRP-9003 for the Treatment of Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type 2E Shows Sustained Expression and Functional Improvements 2 Years After Administration.
Sarepta Therapeutics, Communiqué de presse du 18 mars 2021.

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