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Publié le : 22/10/2020

SMA : 5 nourrissons ont reçu un double traitement

En attendant le démarrage de l’essai RESPOND, les effets d’un double traitement Spinraza® associé au Zolgensma® chez 5 nourrissons ont été publiés.

L’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) bénéficie depuis très récemment de trois thérapies innovantes, le Spinraza®, le Zolgensma® et l’Evrysdi®. Si chacune a montré une efficacité permettant d’améliorer la fonction motrice et la durée de vie des enfants, il existe encore peu de données sur l’efficacité de la combinaison de ces traitements.

Une étude rétrospective sur l’association du Spinaraza® au Zolgensma® chez 5 nourrissons atteints de SMA type 1 a concerné :
- quatre nourrissons ayant reçu du Spinraza® ; malgré certaines améliorations, le traitement ne les a pas empêché d’avoir besoin d’une assistance respiratoire ou n’a provoqué aucune amélioration de la fonction bulbaire, c’est pourquoi les nourrissons ont ensuite reçu une injection de Zolgensma®, suivie, pour 3 d’entre eux, de la poursuite du Spinraza® ;
- un nourrisson ayant reçu en premier le Zolgensma® ; son état ne s’étant pas suffisamment amélioré, il a commencé à recevoir le Spinraza® 2 mois et demi après l’injection du Zolgensma®.
Les nourrissons étant ventilo-dépendants et traités relativement tardivement, les auteurs ne concluent pas vraiment sur l’efficacité clinique de ce double traitement, même s’ils observent une amélioration des scores d’une échelle d’évaluation de la fonction motrice. Ils soulignent la toxicité hépatique de la thérapie génique et concluent à la nécessité d’études sur un plus grand nombre de personnes pour mieux comprendre les effets d’une double thérapie. C’est l’objectif de l’essai RESPOND, qui devrait démarrer début 2021.

Source
Combination molecular therapies for type 1 spinal muscular atrophy
Y Harada, V K Rao, K Arya, et al.
Muscle Nerve. 2020 (Juillet).

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