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Publié le : 19/03/2020

SMA : ajout d’un anti-myostatine à un traitement agissant sur SMN

Un double traitement associant un anti-myostatine à un oligonucléotide antisens agissant sur SMN semble prometteur dans des souris modèles de SMA.

Dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA), les principales approches thérapeutiques à l’étude visent à restaurer la production de SMN, protéine manquante dans la maladie. Si certaines d’’entre elles se sont montrées efficaces et ont obtenu une autorisation de mise sur le marché, elles ne permettent cependant pas de guérir complètement la maladie. Les chercheurs s’intéressent également à des stratégies qui n’agissent pas directement sur SMN. C’est le cas de la piste « anti-myostatine » qui consiste à bloquer l'action de la myostatine, un inhibiteur naturel de la croissance musculaire, dans le but d’augmenter la masse des muscles.

Une équipe de chercheurs a ainsi étudié les effets d’une double thérapie couplant

  • une approche agissant sur la protéine SMN : un oligonucléotide antisens PMO25 qui va cibler le gène SMN2 pour produire la protéine SMN;
  • et une approche n’agissant pas sur SMN : un vecteur viral transportant un peptide qui va bloquer l’action de la myostatine.

L’injection de ce double traitement à des souris modèles de SMA sévère nouveau-nées a montré des résultats positifs :
- une faible dose de PMO25 associée à l’inhibition de la myostatine améliorent la maturation de la jonction neuromusculaire, l’innervation, allongent la durée de vie des souris…
- une forte dose de PMO25 associée à l’inhibition de la myostatine augmentent le poids, la masse musculaire, la taille des fibres et améliorent la fonction motrice et la performance physique des souris ;

Ces travaux ont aussi été présentés lors du 2ème Congrès scientifique international de SMA Europe, qui s’est déroulé du 5 au 7 février 2020 au Génocentre d’Evry.

Source
Myostatin inhibition in combination with antisense oligonucleotide therapy improves outcomes in spinal muscular atrophy.
Zhou H, Meng J, Malerba A, Catapano F, Sintusek P, Jarmin S, Feng L, Lu-Nguyen N, Sun L, Mariot V, Dumonceaux J, Morgan JE, Gissen P, Dickson G, Muntoni F.
J Cachexia Sarcopenia Muscle. 2020 (Fév).

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