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Publié le : 11/10/2019

SMA : associer le Spinraza au Zolgensma? Des premiers résultats

Une équipe américaine rapporte le cas de deux enfants atteints de SMA parmi les premiers à recevoir un traitement par Spinraza puis par Zolgensma.

L’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) dispose désormais de deux traitements : le nusinersen (Spinraza®), autorisé aux États-Unis en décembre 2016 et en Europe depuis juin 2017, et l’onasemnogene abeparvovec-xioi (Zolgensma®), autorisé aux États-Unis depuis mai 2019.

Une publication américaine datée de septembre 2019 décrit pour la première fois le cas de deux enfants atteints de SMA de type 1 ayant reçu ces deux traitements innovants aux mécanismes d’action différents.
Les deux enfants ont d’abord été traités par nusinersen à partir de l’âge de 5 mois (3 ou 4 doses intrathécales). Les effets du nusinersen ne les empêchant pas de devenir dépendant d’une ventilation invasive permanente, ils ont aussi été traités par une injection intraveineuse d’onasemnogene abeparvovec-xioi à l’âge de 9 mois.
Trois à quatre mois après l’injection d’onasemnogene abeparvovec-xioi, l’’association de ces deux traitements a été bien tolérée. Elle a permis d’améliorer leur fonction motrice ainsi que de diminuer leur temps de ventilation. Les deux enfants vont continuer à recevoir des doses de nusinersen.

De nouvelles études, sur un plus grand nombre et à plus long terme, devront être réalisées pour mieux évaluer les effets de ce double traitement.

Source
Combination therapy with nusinersen and AVXS-101 in SMA type 1.
Lee BH, Collins E, Lewis L, Guntrum D, Eichinger K, Voter K, Abdel-Hamid HZ, Ciafaloni E.
Neurology. 2019 Sep 5. pii: 10.1212/WNL.0000000000008207.

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